Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) 8 октября одобрило пероральный препарат Tavneos (avacopan) от американской биофармацевтической компании ChemoCentryx. Он будет применяться при васкулите, ассоциированном с антинейтрофильными цитоплазматическими антителами (АНЦА).
Препарат блокирует активность белка под названием C5a-рецептор, который отвечает за возникновение многочисленных аутовоспалительных заболеваний.
По словам исполнительного директора компании Томаса Шалла, Tavneos станет доступен в ближайшие несколько недель, оптовая цена на него составит $150–200 тысяч (за годовой курс лечения одного пациента). Аналитик американской финансовой компании Stifel Дэ Гон Ха полагает, что к 2035 году объем продаж препарата достигнет $1,3 млрд.
Сейчас для терапии АНЦА-ассоциированного васкулита назначают иммуносупрессивные препараты, например, ритуксимаб (Мабтера от Roche) в сочетании со стероидами.
Несмотря на полученное одобрение от FDA, ChemoCentryx продолжает исследовать эффективность применения своего препарата для терапии других заболеваний, в том числе кожных. Компания основана в 1996 году, штаб-квартира находится в Калифорнии. Выручка компании в 2020 году составила $64,8 млн, убыток после уплаты налогов – $55,3 млн.
АНЦА-ассоциированный васкулит – это редкое, но тяжелое и часто смертельное аутоиммунное заболевание, характеризующееся повышенным уровнем аутоантител и воспалением, которое может поражать различные системы органов и обычно затрагивает почки. В США живут от 40 до 100 тысяч пациентов с этим диагнозом, а также ежегодно регистрируется примерно от 4 до 8 тысяч новых случаев.
В российских клинических рекомендациях по терапии пациентов с поражением почек при АНЦА-ассоциированном васкулите приводится статистика случаев выявления данного заболевания в мире: в Европе и США его распространенность составляет один-два случая на 100 тысяч человек. Данные по России не приводятся.
В конце сентября 2021 года FDA также одобрило препарат Livmarli (maralixibat) от Mirum Pharmaceuticals. Это первое лексредство для лечения кожного зуда при редком генетическом заболевании печени – синдроме Алажиля. Цена на препарат составит $1,5 тысячи, годовой курс – $391 тысячу (для ребенка весом 17 кг).
