Часть пациентов с орфанными заболеваниями в России имеют право на лекарственную терапию за счет государственного бюджета только после наступления инвалидности. Однако они нуждаются в препаратах с момента постановки диагноза, и, как объясняет руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» Национального НИИ общественного здоровья им. Н. А. Семашко Елена Красильникова, поэтому пациентов с новыми редкими заболеваниями нужно переносить в программу редких жизнеугрожающих заболеваний.
