В ходе клинического применения команда под руководством исследователей из Массачусетской больницы общего профиля успешно использовала новый препарат для спасения жизни пациента, страдающего иммунной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (iTTP), редким и тяжелым заболеванием свертываемости крови. Этот случай стал первым клиническим применением препарата для лечения iTTP, о чем сообщается в журнале New England Journal of Medicine.
iTTP характеризуется неконтролируемым свертыванием крови в мелких кровеносных сосудах, возникающим в результате аутоиммунной атаки на фермент ADAMTS13. Традиционное лечение включает обмен плазмы, который может лишь частично восстановить активность ADAMTS13. Новый препарат, представляющий собой генетически модифицированную версию отсутствующего фермента под названием rADAMTS13, предлагает значительный прогресс, потенциально обеспечивая более высокий уровень ADAMTS13.
Паван К. Бендапуди, ведущий автор исследования, отметил, что, несмотря на первоначальный скептицизм в отношении эффективности препарата из-за наличия ингибирующих аутоантител у пациентов с iTTP, rADAMTS13 быстро обратил вспять процесс заболевания у тяжелобольного пациента. Эта пациентка, молодая мать, не отвечала на стандартную плазмообменную терапию.
Бендапуди подчеркнул, что rADAMTS13 может заменить существующие методы лечения, и высказался за проведение более масштабных исследований для дальнейшей оценки его эффективности.
Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом.
