Экспериментальный метод генной терапии на основе технологии CRISPR-Cas9 позволил снизить уровень холестерина и триглицеридов в крови участников клинического исследования. Учёные отключили в клетках печени ген ANGPTL3, который кодирует белок, участвующий в регуляции жирового обмена. В отличие от традиционной генной терапии, при которой в клетки доставляют дополнительную копию гена, CRISPR-Cas9 позволяет изменить саму ДНК. В интервью RT старший генетик Национального центра генетических исследований MyGenetics Вера Кушнаренко рассказала, как препарат доставляется в клетки печени, насколько долго сохраняется «правка» ДНК и какие риски связаны с технологией. Генетик также объяснила, почему невозможно изменить ДНК всего организма и какие заболевания лечат с помощью редактирования генома.
Читать далее
