Знаменательное испытание генной терапии успешно восстановило слух у глухого малыша. 18-месячная Опал Сэнди из Оксфордшира (Великобритания) родилась со слуховой нейропатией — заболеванием, при котором нарушается передача нервных импульсов от внутреннего уха к мозгу. Оно может быть вызвано дефектным геном OTOF.
Благодаря новаторской 16-минутной операции, проведенной в больнице Адденбрука в Кембридже, Опал получила генную терапию, разработанную компанией Regeneron. Эта терапия вводит рабочую копию гена OTOF в ухо с помощью безвредного вируса. Результаты оказались отличными: Опал теперь почти идеально слышит.
Испытание, получившее название Chord, проводилось под руководством Кембриджской университетской больницы NHS Foundation Trust. Опал стала первым человеком в мире, получившим такую специфическую генную терапию.
Испытания продолжаются, и в них принимают участие новые глухие дети из Великобритании, Испании и США. Второй ребенок также успешно прошел курс лечения.
Программа Chord состоит из трех этапов, в которых участвуют в общей сложности 18 детей. Опал и двое других детей получили низкую дозу генной терапии в одно ухо. Другая группа получит более высокую дозу, и если лечение будет безопасным, то будущие участники смогут получить лечение обоих ушей.
Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом.
