Американская Vertex Pharmaceuticals зарегистрировала препарат Трикафта, содержащий три действующих вещества – ивакафтор, тезакафтор и элексакафтор. Он одобрен к применению у пациентов старше 6 лет с муковисцидозом. Препарат с 2021 года закупался фондом «Круг добра» как незарегистрированный.
По данным ГРЛС, Трикафта зарегистрирована в России по правилам ЕАЭС, а референтной страной стала Россия. Первым на получение Vertex регистрации препарата обратил внимание телеграм-канал «Орфанное радио». Трикафта представляет собой набор из двух видов таблеток: одна содержит ивакафтор+тезакафтор+элексакафтор, вторая – только ивакафтор.
Трикафта зарегистрирована в двух дозировках. Согласно инструкции, препарат используется для лечения муковисцидоза у пациентов с одной и более копиями мутации F508del в гене регулятора трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR) или другой мутации, которая поддается лечению препаратом.
До Трикафты у Vertex Pharmaceuticals был зарегистрирован от муковисцидоза в стране только Оркамби (ивакафтор+лумакафтор). Дистрибьютором препаратов Vertex в России выступает Sanofi.
Согласно данным Headway Company, в 2022 году ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекобеспечения граждан» Минздрава закупил Оркамби для фонда «Круг добра» на сумму 10,3 млрд рублей. Препарат стал третьим по объему закупок ФКУ для фонда среди зарегистрированных лекарств. Незарегистрированную до июня Трикафту закупал сам «Круг добра». Препарат стал лидером по количеству заключенных фондом договоров на поставку в январе – октябре 2022 года: 533.
Фонд обеспечивал Трикафтой детей до 19 лет. Взрослые получали не зарегистрированный еще препарат по решению врачебной комиссии, лекарство закупали регионы. После регистрации Трикафты на сайте госзакупок уже появилось восемь аукционов по закупке препарата на общую сумму более 190 млн рублей.
Vertex Pharmaceuticals подала досье на регистрацию Трикафты в конце 2021 года. С тех пор больные муковисцидозом неоднократно просили правительство ускорить регистрацию препарата, поскольку испытывали сложности с получением таргетной терапии. А в июле 2022 года пациенты с муковисцидозом и их родственники вышли на пикет у здания Минздрава РФ с таким же требованием.
