Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава РФ 14 апреля разместил первый аукцион на приобретение генотерапевтического препарата для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей – Золгенсмы (онасемноген абепарвовек) от Novartis – после его регистрации в России. Общая стоимость объявленного аукциона составляет 5,5 млрд рублей.
Согласно ЕИС в сфере закупок, стоимость одной упаковки Золгенсмы составит 110 млн рублей. Всего планируется приобрести 50 упаковок препарата.
В России препарат для терапии СМА от швейцарской Novartis зарегистрирован в начале декабря 2021 года. Согласно российской инструкции по применению препарата, Золгенсма показана пациентам весом до 21 кг с генетически подтвержденным диагнозом СМА с биаллельными мутациями в гене SMN1 и не более чем тремя копиями гена SMN2.
До регистрации препарата в России для своих подопечных его закупал госфонд «Круг добра»: в июне 2021 года он объявил о начале сбора заявок на введение препарата Золгенсма детям со СМА. Тогда в Минздраве РФ отмечали, что терапией могут быть обеспечены пациенты в возрасте до двух лет «при наличии соответствующих показаний по решению врачебных консилиумов».
В середине июля фонд утвердил критерии отбора детей на терапию Золгенсмой. При решении о назначении или закупке Золгенсмы «Круг добра» руководствовался «Консенсусом в отношении генозаместительной терапии для лечения СМА», написанным группой врачей, специализирующихся на СМА и других генетических заболеваниях, и опубликованным в мае 2021 года в Неврологическом журнале им. Л.О. Бадаляна. Согласно консенсусу, терапия Золгенсмой была показана детям со СМА I типа до шести месяцев или с течением заболевания не более двух месяцев после появления первых признаков.
В сентябре 2021 года поставщиком Золгенсмы для подопечных фонда стала компания «Скопинфарм», входящая в ГК «Фармимэкс» Александра Апазова.
В конце того же месяца председатель правления «Круга добра» Александр Ткаченко попросил врачебное сообщество пересмотреть консенсус, так как с момента выхода на рынок препарата Золгенсма накопился значительный мировой опыт, позволяющий изменить подход к его применению в лечении детей со СМА, и сама компания Novartis постепенно расширяет критерии назначения Золгенсмы. Экспертный совет фонда расширил показания к его назначению после регистрации препарата в России.
Novartis закрыла программу раннего доступа к генотерапевтическому препарату в России еще осенью 2021 года, так как одним из основных правил отбора участников «розыгрыша» являлось отсутствие бюджетного финансирования лечения по месту жительства потенциального пациента.
