Las células madre neurales (NSC) son un tipo de células madre con capacidad para transformarse en cualquier célula del cerebro y la médula espinal. Tal es así que, cuando menos en teoría, el trasplante de estas NSC se presenta como una de las opciones más prometedoras para el tratamiento de las enfermedades y lesiones que afectan al sistema nervioso central. Sería el caso, por ejemplo, de la esclerosis múltiple. Y asimismo, de las lesiones medulares. De hecho, este trasplante de NSC ya se ha mostrado eficaz a la hora de recuperar la movilidad en modelos animales cuya médula espinal se encontraba gravemente dañada. Y ahora, investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego (EE.UU.) han logrado mejorar significativamente la movilidad en humanos con lesiones medulares gracias a esta terapia génica con NSC.
Como explica Joseph Ciacci, director de esta investigación publicada en la revista «Cell Stem Cell», «el objetivo principal de este primer estudio era evaluar la seguridad de la intervención, y la verdad es que no se observó ninguna complicación asociada al procedimiento en ninguno de los pacientes. Así, nuestros resultados sugieren que esta estrategia puede llevarse a cabo de forma segura, y los signos de eficacia garantizan ulteriores investigaciones y estudios de escalado de dosis».
Lesiones permanentes
En un estudio previo publicado en el año 2013, los autores ya demostraron que el trasplante de células madre se asociaba con una regeneración neuronal y con una mejora de la funcionalidad y la movilidad en modelos animales –ratas– con lesiones medulares. Sin embargo, muchos son los estudios con animales que logran resultados exitosos que posteriormente no pueden ser reproducidos en los pacientes humanos. Así, los autores han llevado a cabo este ensayo clínico en fase I, es decir, específicamente diseñado para evaluar la seguridad –que no la eficacia, si bien los resultados pueden ofrecer un primer ‘esbozo’ de lo que ocurrirá en las siguientes etapas de la investigación.
Para llevar a cabo el estudio, los autores contaron con la participación de cuatro pacientes que con lesiones permanentes sufridas hacía uno o dos años en las vértebras torácicas T2-T12 –localizadas en el tramo medio de la médula espinal–. Y lo que hicieron fue administrarles seis inyecciones con 1,2 millones de NSC cada una.
El trasplante de NSC mejoró tanto la sensibilidad como la función motora en pacientes con lesiones permanentes en las vértebras torácicas
Los resultados, medidos una vez habían transcurrido entre 18 y 27 meses desde la inoculación –o lo que es lo mismo, el trasplante– de las NSC, no fueron tan ‘espectaculares’ como lo obtenidos con los modelos animales, pero resultaron ciertamente alentadores. No en vano, mostraron que el procedimiento indujo una mejoría tanto en la sensibilidad como en la función motora en tres de los cuatro pacientes. Todo ello, además, sin que ninguno de los participantes experimentara ningún efecto secundario grave.
Como refiere Joseph Ciacci, «es cierto que se trata de una muestra de pacientes pequeña, pero la fortaleza real de nuestro estudio es el extenso periodo de seguimiento, las evaluaciones electrofisiológicas y el cronograma del tratamiento. Todos los participantes fueron tratados cuanto ya había transcurrido un año desde la lesión, lo que básicamente implica que no hubo ninguna opción de recuperación espontánea».
Aún habrá que esperar
Por tanto, y a tenor de las evidencias, la prometedora terapia génica con NSC para las lesiones medulares podría convertirse en una realidad en un futuro muy próximo. Pero, ¿cuánto habrá que esperar? Pues todavía deben realizarse los ensayos clínicos en fase II –básicamente, para establecer la dosis más adecuada y profundizar un poco más en los resultados de eficacia y seguridad– y, sobre todo, en fase III –en el que se evalúan la eficacia y seguridad en condiciones de práctica clínica ‘real’ y cuyos resultados determinan si las agencias reguladoras aprueban o no el tratamiento.
Como concluye el director de la investigación, «nuestro objetivo primario era ofrecer una prueba de la seguridad y tolerabilidad del tratamiento. Y ya lo hemos hecho. Estos signos tempranos de eficacia potencial, combinados con los prometedores hallazgos alcanzados en los trabajos previos con animales, justifican la puesta en marcha de nuevos ensayos y el empleo de mayores dosis para ver si podemos acelerar aún más la reparación y recuperación».
Es más; los autores ya están realizando un segundo ensayo clínico, en este caso con pacientes con lesiones en las vértebras cervicales.
