Маленьким амурчанам с орфанным заболеванием требуется почти полмиллиарда на первый курс лечения
Заксобрание региона просит помочь федеральный минздрав
Девять маленьких амурчан, страдающих редким тяжелым заболеванием, нуждаются в дорогостоящем лечении. На первый год каждому из малышей необходимо по 6 доз препарата «Спинраза», стоимость одной – около 8 миллионов рублей. Заксобрание Амурской области направило обращение в Минздрав РФ с просьбой обеспечить детей лекарством за счет федерального бюджета.
«Препарат жизненно необходим. Он помогает выработке белка, которого как раз не хватает ребенку. Это единственное лекарство, которое подходит для лечения нашего заболевания. Вообще, это лекарство существует с 2016 года, в России его зарегистрировали в августе 2019 года. Мы уже добились назначения этого препарата, а получить его не можем, потому что говорят, что это дорого и денег нет», – рассказала Оксана Петрухина.
Ее сыну Роме сейчас 9 лет. В 8 месяцев мальчику поставили диагноз спинальная мышечная атрофия. Оксана и еще шестеро мам, чьи дети страдают таким же заболеванием, объединились, чтобы найти решение проблемы. Амурчанки были на личном приеме у губернатора Приамурья, вопрос пока не решился. Лечение, со слов Оксаны, дети пока не получают.
«У всех малышей один диагноз – спинальная мышечная атрофия, только разные типы. Кто-то совсем не ходит, кто-то ходит, но теряет другие навыки постепенно. Про эффект от лекарства "Спинраза" однозначно сказать сложно, у каждого ребенка он свой. Прогрессирование заболевания может остановиться, кто-то на ножки встает, у кого-то другие улучшения. В первый год лечения каждому из малышей необходимо по 6 доз. В последующие – по 3 дозы. Сейчас заболевание мы ничем не лечим, но используем поддерживающую терапию: ЛФК, массаж, физиотерапию», – добавила Оксана.
На заседании амурского заксобрания было принято решение обратиться за помощью от имени законодательного органа в федеральный Минздрав. Парламентарии подготовили и направили обращение к министру здравоохранения РФ Михаилу Мурашко.
«У нас есть 9 детей, которые болеют очень тяжелым заболеванием. В год требуется около 50 миллионов рублей (на одного ребенка) на лекарство. Мы предлагаем обратиться для привлечения этих детей в список для обеспечения из федерального бюджета этими лекарствами», – сказала депутат Ирина Киевская.
По информации амурского заксобрания, на сегодняшний день в Амурской области зарегистрировано 9 детей с диагнозом G12 – спинальная мышечная атрофия и родственные синдромы. Таким пациентам на основании протокола консилиума врачей рекомендован прием лекарственного препарата «Спинраза» МНН («Нусинерсен») по жизненным показаниям.
«Необходимость в лекарственной терапии препаратом "Спинраза" обусловлена высокой смертностью детей младшего возраста. Годовая потребность в средствах на одного пациента составляет 47 709 999 рублей в первый год терапии и каждый последующий – около 23 миллионов на пациента. К сожалению, в настоящее время врачи не могут назначать пациента препарат "Спинраза", так как нет механизма финансового обеспечения. Указанный препарат не относится ни к жизненно необходимым и важнейшим лекарственным препаратам, ни к лекарственным препаратам, назначаемым при орфанных заболеваниях.
Просим ускорить принятие решения о способе обеспечения пациентов со СМА препаратом "Спинраза" за счет средств федерального бюджета, включив его в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов на 2020 год, а также перечень лекарственных препаратов для медицинского применения и минимального ассортимента лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи, утвержденный распоряжением Правительства РФ, либо создав отдельную программу обеспечения всех пациентов с редким заболеванием», – говорится в обращении заксобрания к министру здравоохранения.