Минздрав разработал проект поправок в № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в РФ» о введении специального алгоритма отправки федеральных средств в субъекты для оплаты лечения орфанных заболеваний в начале декабря. Ведомство предположило, что транши могут направляться в регионы «в порядке и в случаях, установленных Правительством РФ» для закупки препаратов, «включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или его инвалидности».
Сейчас в перечень, утвержденный постановлением Правительства РФ №403 от 26 апреля 2012 года, входит 17 заболеваний. Среди них есть острая печеночная порфирия, болезнь Вильсона, несовершенный остеогенез и другие состояния.
Фонд «Подсолнух» направил письмо с предложением начальнику отдела лекарственного обеспечения Департамента регулирования обращения лекарственных средств и медицинских изделий Минздрава РФ Александру Ложкину. В тексте письма отмечается, что предлагаемый ведомством механизм должен быть предельно понятным для всех регионов. В частности, необходима четкая детализация и установление ответственных лиц и сроков исполнения.
Представители фонда считают, что в список заболеваний, на борьбу с которыми регионы могут получить федеральные транши, следует включить все редкие болезни, в том числе муковисцидоз, спинальную мышечную атрофию (СМА), мышечную дистрофию Дюшенна и другие. Иначе использование финансовой поддержки только для тех пациентов, болезнь которых включена в определенный перечень, «несоразмерно ограничивает права пациентов с другими редкими заболеваниями, создавая для них дискриминирующее положение».
Директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко согласна, что механизм следует распространить на более широкий перечень заболеваний. Германенко указала, что нет смысла направлять финансовую поддержку на все орфанные заболевания, так как для некоторых пока нет необходимой терапии. По ее мнению, в перечень необходимо добавить заболевания из списка «Круга добра», для лечения которых в России есть зарегистрированные препараты.
Руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» Национального НИИ общественного здоровья им. Н.А. Семашко Елена Шукан заявила, что в случае распространения дополнительной финансовой поддержки на заболевания из списка фонда «Круг добра», затраты регионов на обеспечение орфанных пациентов суммарно могут составить 4-5 млрд рублей ежегодно. «Мы можем посчитать годовой курс лечения и знаем количество «выпускников» фонда. Часть препаратов зарегистрирована в России, входит в перечень ЖНВЛП и, соответственно, имеет фиксированную цену. Если цена не зарегистрирована, можно ориентироваться на усредненные данные госзакупок», – пояснила Шукан.
По словам представителя НИИ, на данный момент регионы справляются с нагрузкой по финансированию пациентов с 17 орфанными заболеваниями. Шукан напомнила, что перечень не расширяли с 2012 года. Средние годовые затраты на одного пациента составляют 1 млн рублей, однако лечение россиян с редкими заболеваниями, которые сейчас обеспечиваются «Кругом добра», обходятся в несколько раз дороже. Например, для СМА это сумма в 17–20 млн рублей.
