Родители детей с эпилептической энцефалопатией просят Минздрав, Правительство РФ, уполномоченную по правам детей в Санкт-Петербурге Анну Митянину и уполномоченную при президенте по правам ребенка Марию Львову-Белову решить вопрос доступности препарата ganaxolone (Ztalmy). Американская Marinus Pharmaceuticals – единственный поставщик препарата – выдвинула условия для продолжения поставок лекарства в Россию. Одно из условий – родители должны получить разрешение на ввоз препарата в страну. Это возможно либо посредством регистрации препарата в России, либо путем издания постановления правительства, разрешающего ввоз незарегистрированного лекарства.
О возникшей проблеме на своей странице «ВКонтакте» сообщил кандидат в депутаты Заксобрания Санкт-Петербурга и Госдумы Никита Сорокин. По его словам, в настоящее время на обращение родителей отреагировали только в аппарате уполномоченного по правам ребенка, там активно ищут возможность помочь.
Препарат ganaxolone разработан Marinus Pharmaceuticals и предназначен для лечения детей с эпилептической энцефалопатией, вызванной мутациями в гене CDKL5. Американская компания проводила КИ своего препарата на территории России, за счет чего у нуждающихся детей был доступ к нему. Однако после завершения КИ в Marinus заявили, что готовы возобновить поставки препарата, только если родители получат разрешение на ввоз лекарства в Россию, а также предоставят решение врачебных консилиумов, подтверждающее необходимость приема их детьми именно американского препарата. С получением необходимых документов от медучреждений проблем не возникло, но разрешение на ввоз незарегистрированного препарата правительство пока не выдало.
Сейчас детям вынужденно снижают дозировку, чтобы растянуть остатки препарата на как можно больший период времени. Однако из-за снижения дозы двое детей уже умерли.
В Минздраве на момент публикации новости не ответили на запрос Vademecum, поступали ли в ведомство обращения с просьбой зарегистрировать препарат ganaxolone и какие дальнейшие шаги будут предприняты для решения вопроса доступности американского лекарства. В компании Marinus на запрос издания с просьбой подтвердить возобновление поставок препарата в случае получения родителями разрешения на его ввоз в Россию также не ответили.
В ноябре 2021 года премьер-министр Михаил Мишустин поручил Московскому эндокринному заводу обеспечить ввоз 5 тысяч упаковок не зарегистрированного в России препарата Petnidan (этосуксимид) от немецкой Desitin Arzneimittel GmbH для лечения детей с эпилепсией. Ранее родители таких пациентов жаловались на отсутствие в российских аптеках входящего в перечень ЖНВЛП противоэпилептического препарата на основе этосуксимида (Суксилеп).
