Родители российских детей с редким генетическим заболеванием — муковисцидозом — выступили против замены препарата для терапии «Трикафта» на более дешевый аналог «Трилекса», поскольку его клиническая эффективность не доказана, сообщает Общественная Служба Новостей.
Коллективный отказ от «Трилексы» подписали 1149 пациентов, 961 из них — подопечные фонда «Круг добра», говорится в сообщении.
Член инициативной группы родителей детей с муковисцидозом Светлана Зарифулина рассказала, что препарат «Трилекса» еще не введен в оборот, но у фонда «Круг добра» есть возможность поставить это лекарство вовремя. Однако родители отказываются от него, потому что опасаются за жизнь и здоровье своих детей, а выбора у них нет.
«По немедицинским показаниям всех пациентов с муковисцидозом перевели с эффективного препарата на препарат, который клинически не исследован», — отметила Зарифулина.
Муковисцидоз — это редкое (орфанное) генетическое заболевание, возникающее из-за мутации гена CFTR. При этом заболевании слизь, которая вырабатывается в организме — в легких, желудке, кишечнике — становится вязкой как пластилин. В результате этого нарушается работа внутренних органов.
Ранее сообщалось, как лечат маленьких пациентов с муковисцидозом в Институте детства Минздрава Московской области.
