Американские, британские, новозеландские и французские исследователи сообщили об успехе первой фазы клинических испытаний терапии, основанной на системе редактирования генома CRISPR-Cas9 in vivo и предназначенной для лечения кардиомиопатии при транстиретиновом амилоидозе. У большинства пациентов заболевание не прогрессировало в течение года. Отчет о работе опубликован в The New England Journal of Medicine.
