Японские ученые из Токийского столичного университета создали новую молекулу для доставки лекарств в скелетные мышцы. Соединение эффективно связывается с плазмидной ДНК, не нарушая ее структуру. Исследование опубликовано в научном журнале Biomaterial Science (BioMatSci).
Плазмидная ДНК может быть транскрибирована в РНК-носитель или транслирована в белки, что делает их универсальным средством для терапии мышечных заболеваний.
Однако простое создание большого положительно заряженного полимера далеко от идеала, поскольку их заряд может сделать этот полимер токсичным для клеток.
Ученые обратились к цвиттерионам, то есть соединениям с положительным зарядом на одной части и отрицательным зарядом на другой.
Команда спроектировала первое цвиттерионное полимерное соединение с катионом имидазолия, которое может образовывать комплекс с плазмидной ДНК.
Исследователи проверили действие препарата, введя его в мышечную ткань мышей. По сравнению с чистой плазмидной ДНК, они обнаружили более обширную экспрессию генов. Это показало, что полиион благополучно проник в клетки и оказал желаемое действие.