SPLICER использует подход редактирования генов, называемый пропуском экзонов. Простыми словами ученые называют геном книгой рецептов, а экзоны (кодирующие участки генов) – страницами в этой книге. SPLICER представляет особый интерес для заболеваний, вызванных мутациями, которые производят неправильно свернутые белки. Например, такие признаки нейродегенерации встречаются при мышечной дистрофии Дюшенна, болезни Хантингтона, Паркинсона и Альцгеймера.
Широко изучаемое генное редактирование CRISPR требует определенной последовательности ДНК для редактирования, а SPLICER, напротив, не нужна такая последовательность, поэтому этот инструмент может обеспечить пропуск экзонов, благодаря чему удается осуществить необходимые изменения без полного редактирования целевого участка.
Чтобы оценить потенциал SPLICER, ученые из Иллинойского университета выбрали экзон, кодирующий аминокислотную последовательность в белке, который расщепляется с образованием бета-амилоида. Наблюдения показали, что целевой экзон сократился на 25%. В результате лечение снижало образование токсичного бета-амилоида. Авторы не зарегистрировали каких-либо признаков нецелевых изменений.
Теперь они продолжают наблюдения за лабораторными животными, чтобы оценить долгосрочные последствия для организма. Если прогрессирование заболевания получится остановить, то в будущем это откроет большие возможности в лечении различных нейродегенеративных диагнозов у людей.
Недавно другие ученые https://hightech.plus/2024/12/05/novoe-lekarstvo-ostanavliva... экспериментальный препарат, который останавливает прогрессирование болезни Альцгеймера. Он обладает противовоспалительным свойством и направлен на сохранение целостности жизненно важных клеточных структур головного мозга
