Ученые Университета Иллинойс в Урбана-Шампейне представили новый инструмент для редактирования генов, который помогает клеточной машине пропускать части генов, отвечающих за развитие болезней. Метод под названием SPLICER был протестирован на мышах с моделью болезни Альцгеймера и продемонстрировал улучшенную эффективность по сравнению с традиционными методами редактирования генов.
SPLICER использует подход, называемый «пропуском экзонов», который позволяет исключать части генов, производящих неправильные или токсичные белки. Это может быть полезно при лечении заболеваний, таких как болезнь Дюшенна или болезнь Хантингтона.
По словам ученых, генетический код можно представить как книгу рецептов. Если в рецепте есть ошибка, мы можем пропустить ее и продолжить по следующей странице, сохраняя остальные важные шаги.
Метод SPLICER является развитием популярной технологии CRISPR-Cas9, но с важными усовершенствованиями. В отличие от CRISPR, SPLICER использует новые ферменты Cas9, которые не требуют специфической последовательности ДНК для редактирования, что открывает новые возможности для лечения заболеваний, связанных с генами, как в случае с болезнью Альцгеймера.
Исследования показали, что с помощью SPLICER удалось эффективно снизить образование амилоидных бляшек в клетках, что может замедлить развитие болезни.
