Новый российский CAR-T препарат поможет побороть заболевания крови

Рак — одно из самых страшных заболеваний XXI века, а лейкемия сложнее всего поддаётся лечению. Мы часто слышим, что статистика заболеваний растёт, но есть и хорошие новости — новые разработки, которые позволяют чаще излечивать пациентов от этого недуга. Как раз CAR-T-терапия — одна из новинок, которая направлена на лечение крови человека. И в России уже стартовали первые клинические испытания отечественного препарата.

Заболевания крови довольно распространены по всему миру. Одной только случаев лейкемии, или же лейкоза, в 2020 году в мире зарегистрировали около 475 тысяч, а 300 тысяч человек умерло из-за неё. Лейкоз занимает 13 место среди распространённости рака, и хотя заболевания крови не на лидирующих позициях, внимание уделять им нужно точно такое же, как и к более распространённым заболеванием.

По всеми миру специалисты начинают постепенно отказываться от традиционного метода лечения злокачественных заболеваний, а именно химиотерапии. Потихоньку внедряют различные новшества: испытывают свежие вакцины, «взламывают» защиту раковых клеток при помощи золота и уничтожают их, и даже используют клетки пациента для того, чтобы его организм самостоятельно боролся с раком. И как раз для последнего метода используют CAR-T-клеточные препараты.

CAR-T-терапия — что это?

CAR-T-терапия — один из новых методов клеточной терапии, при котором иммунные клетки пациента (они же Т-лимфоциты) улучшают путём внедрения искусственного рецептора, способного уничтожать опухолевые клетки.

Процесс выглядит так: Т-лимфоциты пациента извлекают при помощи лейкоцитофереза, улучшают в лаборатории, размножают и вводят пациенту. При этом, не нужно добавлять какие-то вещества, которые доставляют модифицированные клетки к опухоли, CAR-T-клетки справляются самостоятельно.

Перед тем, как начать лечение CAR-T-терапией, проводят небольшой курс химиотерапии, чтобы снизить активность Т-клеток самого организма, да и ввести CAR-T-клетки потребуется всего один раз. Дальше специалисты просто контролируют состояние пациента и проверяют активность введённых клеток.

В целом, CAR-T-терапия показывает себя хорошо, эффективно борется с опухолями, и пациент восстанавливается намного быстрее, чем при полноценной химиотерапии. Только есть пара нюансов — побочные эффекты, сложность в реализации и высокая стоимость. Несмотря на все «против», CAR-T-терапия помогает пациентам вылечиться даже в том случае, когда химиотерапия дала минимальный результат.

Действительно, побочные эффекты выглядят не такими уж и страшными, но на практике специалисты сталкиваются с довольно разнообразными реакциями организма. Например, случается неврологическая токсичность — нарушение и изменения в нервной системе человека, что может привести даже к инвалидности. Ещё бывают случаи, когда образуется новая опухоль из CAR-T-клеток.

Благо, такое встречается крайне редко. Ну и конечно типичные побочные эффекты — повышенная температура, тошнота, диарея, головокружение и так далее, но они проходят через несколько дней после введения CAR-T-препарата.

Звучит намного лучше, чем последствия курса химиотерапии: волосы на месте, нет такого сильного удара по организму и восстанавливаться нужно всего около 3 месяцев. А после в течение некоторого времени нужно просто посещать клинику, чтобы контролировать состояние пациента. Да и всё.

Конечно же, в России должен был появиться отечественный CAR-T-препарат, и он уже находится на стадии клинических испытаний.

Инновационный отечественный CAR-T-препарат

НМИЦ гематологии Минздрава России с 2022 года активно ведут разработку клеточного препарата для лечения В-клеточных злокачественных новообразований крови, он же CAR-T-препарат. Назвали его «Утжефра». И вот в 2024 году специалисты получили разрешение Минздрава России на проведение клинических исследований.

Инновационный клеточный препарат будет применяться для лечения особо агрессивных форм В-клеточных злокачественных заболеваний крови. Это пациенты с рецидивами и рефрактерными, то есть устойчивыми к терапии формами. Это тысячи больных с лимфомами и острыми лимфобластными лейкозами, для которых других методов терапии фактически не существует. Клиническое исследование рассчитано всего на 60 пациентов, которые должны будут получить эту терапию в ближайший год, но оно откроет новые возможности и даст шанс тысячам и тысячам больных. Начало этого исследования крайне важно и мы с нетерпением ждем его результатов.

«Утжефра» будут испытывать на безопасность для пациентов, эффективность и возникновение рецидивов и рефрактерных форм заболеваний. Клинические исследования будут окончены к концу 2025 года, а к 2026 году закончится строительство нового научно-производственного комплекса для создания клеточных препаратов. Все лекарства будут производиться под чутким надзором НМИЦ гематологии Минздрава России, что позволит разрабатывать препараты для большинства клиник России.

Доклинические испытания проводили на супериммунодефицитных мышах и результаты были впечатляющими, в довесок к этому разработали фармацевтическую систему качества. Так что, первым пациентам CAR-T-препарата не стоит беспокоиться о безопасности и качестве разработанного лекарства.

Медицина не стоит на месте

Конечно, отечественный препарат «Утжефра» не первый в мире: в прошлом году в нашей стране зарегистрировали препарат из США для CAR-T-терапии под названием «Kymriah» или по-русски «Кимрая». Американские специалисты долго и упорно разрабатывали свой препарат. Первые результаты были получены ещё в 2017, а в 2023 после череды улучшений и испытаний «Кимрая» стал полноценным препаратом клеточной терапии.

Только вот стоимость лечения таким препаратом составляет миллионы рублей — мало кто сможет осилить подобные цены. Да и сами производители препарата ещё испытывают его и довольно часто сталкиваются с проблемами принятия лекарства организмом пациента. Потенциально, российский вариант может оказаться лучше и доступнее для людей. Да, в клиниках «Утжефра» появится не в ближайшие месяцы, но довольно скоро — буквально в течение нескольких лет.

Если посмотреть на последние разработки учёных направленных на борьбу с раком, то становится очевидно, что медицина явно не стоит на месте. И драгоценные металлы идут в ход, и клетки пациентов теперь умеют модернизировать, и искусственный интеллект продумывает лекарства под сложные случаи. С такими новостями кажется, что вот-вот и не будет неизлечимых заболеваний. Это ли не здорово?