В лаборатории молекулярной вирусологии Первого МГМУ им. И. М. Сеченова ученые разрабатывают новый геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера — редкого наследственного заболевания, приводящего к постепенной утрате зрения. Недавние испытания препарата на лабораторных трансгенных мышах показали, что развитие слепоты можно замедлить.
Синдром Ашера второго типа, наряду с болезнью Штаргардта, относится к орфанным заболеваниям, которые, несмотря на редкость, серьезно влияют на качество жизни, зачастую приводя к инвалидности в трудоспособном возрасте. Заведующий лабораторией Александр Малоголовкин рассказал, что исследование проводится в сотрудничестве с фондом «РетинаФонд», общественной организацией «Чтобы видеть» и врачами-офтальмогенетиками.
Разработка препарата основана на использовании вирусных векторов, которые доставляют копии гена в клетки сетчатки глаза. Ученые уже подтвердили эффективность технологии в лабораторных условиях на клеточной культуре. Последний этап исследований — тестирование препарата на животных — показал, что новая терапия способна замедлить дегенеративные процессы в сетчатке у мышей с синдромом Ашера
