Ученые научно-технологического университета «Сириус» разрабатывают препарат для генной терапии оптической нейропатии Лебера — генетического заболевания, приводящего к потере зрения. Разработка находится на стадии первичных испытаний на животных моделях, сообщили в университете.
Руководитель направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины университета «Сириус» Александр Карабельский сообщил, что оптическая нейропатия Лебера вызвана мутацией в митохондриальной ДНК, что приводит к атрофии зрительного нерва и постепенной потере зрения. Единственным надежным методом борьбы с этим заболеванием на сегодняшний день является генная терапия. В «Сириусе» работают над созданием препарата на основе адено-ассоциированного вирусного вектора, который уже прошел успешные тесты на клеточных моделях и показал биологическую активность.
Испытания проводятся на мышах, крысах и кроликах, которые служат моделями для индукции заболевания и последующей терапии. Ученые сталкиваются с трудностями, связанными с необходимостью проведения сложных хирургических манипуляций для оценки дозозависимого эффекта от инъекций.
