Российские ученые совершили прорыв в исследовании терапии наследственной слепоты, которая вызывается синдромом Ашера. Как сообщили "Известия", исследователи Сеченовского университета придумали, как остановить прогресс болезни.
Синдром Ашера представляет собой генетическую патологию, при которой у человека постепенно снижаются слух и периферическое зрение. В мире на сегодняшний день нет лекарства, которое было бы способно остановить эту болезнь.
Однако в лаборатории молекулярной вирусологии Первого МГМУ имени И.М. Сеченова разрабатывают инновационный генотерапевтический препарат на основе вирусных векторов, который доставляет в клетки сетчатки здоровую миникопию гена (USH2A), "сломанного" при синдроме Ашера, что позволит остановить развитие заболевания.
"Перспективность такого лечения еще и в том, что оно сможет полностью спасти зрение у тех, кто пока не подозревает о болезни", – рассказал заведующий лабораторией Александр Малоголовкин.
Ученые планируют провести масштабные исследования на большем количестве животных с синдромом Ашера. Это, по словам разработчиков, поможет в дальнейшем точно подобрать дозировку препарата у мышей разных возрастных групп.
