Первую в России лицензию на производство генотерапевтических лекарственных препаратов получил НМИЦ гематологии. Начало клинических испытаний ожидается в IV квартале.
НМИЦ гематологии Минздрава России получил лицензию Минпромторга на производство клеточных генотерапевтических лекарственных препаратов (CAR-T) на своей производственной площадке. Это первая в России лицензия Минпромторга на такой вид деятельности, сообщили в пресс-службе исследовательского центра.
Лицензия дает возможность начать регистрационные клинические исследования (КИ) разработанного в НМИЦ гематологии CAR-T-клеточного препарата, эффективного против В-клеточных опухолей, несущих на своей поверхности антиген CD19. В случае успешного завершения клинических испытаний планируется регистрация препарата и его производство не только для нужд НМИЦ гематологии, но и других медицинских учреждений.
Как уточнили в пресс-службе центра, клинические исследования начнутся в IV квартале после разрешения Минздрава. Доклинические исследования собственного анти-CD19 CAR-T-клеточного препарата были завершены в 2023 году.
«В этих исследованиях на выборке пациентов должна быть подтверждена эффективность, безопасность и переносимость препарата, полученного на лицензированной производственной площадке. Клинические испытания планируется завершить до конца 2025 года», — сказала заведующая лабораторией трансплантационной иммунологии Аполлинария Боголюбова-Кузнецова.
КИ анти-CD19 CAR-T-клеточного препарата будут проводиться в рамках государственного задания на новой производственной площадке («чистые помещения»), которая позволяет обеспечить соответствие всех этапов производства клеточного продукта международным регуляторным нормам. Потребность в таких препаратах составляет около 10 тыс. пациентов в год.
Разработка представляет собой полную цепочку от производства лекарственного препарата, контроля его качества, введения пациенту и отслеживания результатов лечения. Это позволит в дальнейшем применять препарат на рутинной основе, а также обсуждать возможные финансовые гарантии для реализации этой терапии. В будущем возможно расширение производства на другие препараты CAR-T, что расширит круг заболеваний, поддающихся CAR-T-клеточной терапии.
В России зарегистрирован единственный CAR-T-клеточный препарат «Кимрая» (МНН тисагенлеклейцел 1,2 клетка) швейцарской компании Novartis. Лекарство показано для лечения острого лимфобластного лейкоза у пациентов от трех до 25 лет, а также для терапии рецидивирующей или рефрактерной диффузной В-крупноклеточной лимфомы у взрослых пациентов. Планируется, что стоимость препарата НМИЦ гематологии будет ниже зарубежного аналога.
К середине 2023 года в мире было зарегистрировано уже более 100 препаратов генной, клеточной и РНК-терапии, из которых 24 напрямую редактируют геном. «ФВ» разбирался, что можно отнести к методам генной терапии.
