Сокращение мышц происходит благодаря работе двигательных нейронов, которым необходима нормальная функция определенных белков – без них отправка сигналов из мозга к мышцам нарушается. Ученые знают, что при боковом амиотрофическом склерозе (БАС) и деменции нарушается функция белка TDP-43, который в свою очередь, последовательно нарушает работу белка статмина-2, имеющего решающее значение для регенерации нейронов и отправки сигналов к мышечным волокнам.
В новом исследовании ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего https://today.ucsd.edu/story/dna-treatment-could-delay-paral..., что восстановить уровень статмина-2 может новый препарат, который вводится в спинномозговую жидкость. Лекарство нормализирует уровень белка за счет репарации процессинга РНК с помощью имитации TDP-43.
На моделях мышей лечение полностью восстанавливало уровни статмина-2 и обращало вспять паралич.
Ученые рассчитывают, что новый подход можно будет использовать для лечения и профилактики паралича у людей с БАС. Это заболевание будет первым, которое протестируют в рамках клинических исследований. Дальнейшая работа также должна определить перспективность подхода для лечения моторных симптомов болезни Альцгеймера и лобно-височной деменции.
Недавно другие ученые https://hightech.plus/2023/02/09/naiden-indikator-progressir... биомаркер, позволяющий определить степень текущего и будущего прогрессирования БАС. Оценка проводится по анализу крови.
