Компания BIOCAD представила промежуточные результаты исследования генотерапевтического препарата для лечения гемофилии В

Биотехнологическая компания BIOCAD представила промежуточные данные клинического исследования совмещенной I–II фазы генотерапевтического препарата ANB-002, оригинальной разработки для терапии гемофилии В. Набор в клиническое исследование продолжается, планируется включить еще не менее девяти пациентов.

Напомним, что компания разработала исследуемый препарат генной терапии гемофилии В, предназначенный для однократного введения. На сегодняшний день в клиническом исследовании принимает участие десять пациентов. По результатам доклинических исследований были определены три дозы для введения участникам клинического исследования: минимальная, промежуточная и максимальная. Включение пациентов в исследование проводилось постепенно после оценки полученных промежуточных результатов наблюдения. В рамках исследования закрыт набор участников для применения минимальной и промежуточной дозы, включены трое участников для введения выбранной максимальной дозы. Также исследуется вариант применения препарата с сопутствующей терапией: часть пациентов получает сопутствующую терапию глюкокортикоидами для оценки возможного дополнения генотерапевтического лечения. В исследовании принимают участие пациенты с тяжелой формой гемофилии В.

«Мы видим отчетливую положительную динамику в эффективности терапии на фоне уверенного профиля безопасности. Промежуточное наблюдение показывает, что у участников после введения препарата ANB-002 увеличивается активность фактора IX вплоть до полного прекращения применения заместительной терапии рекомбинантным фактором IX. Наблюдение продолжается, впереди включение еще дополнительных пациентов, а также результаты более продолжительных наблюдений», — комментирует Юлия Линькова, заместитель генерального директора по клинической разработке и исследованиям биотехнологической компании BIOCAD.

Компания продолжает набор в клиническое исследование.
Минздрав России 20 февраля 2023 года выдал биотехнологической компании BIOCAD разрешение на проведение клинического исследования первого российского генотерапевтического препарата (ANB-002) для терапии гемофилии B, полностью разработанного учеными компании.

Работа над препаратом началась в 2018 году. ANB-002 является препаратом next-in-class и представляют собой вектор на основе rAAV, который несет экспрессионную кассету, содержащую ген человеческого фактора свертываемости крови IX (FIX).

Особенность генотерапевтических препаратов на основе rAAV заключается в том, что однократное введение таких лекарственных средств, как правило, позволяет добиться стабильного терапевтического эффекта на многие годы.