Правительство расширяет доступ орфанных пациентов к терапии
Правительство намерено продолжать совершенствовать федеральное законодательство об обеспечении орфанных пациентов лекарственными препаратами. Согласно постановлению, подписанному премьер-министром РФ Михаилом Мишустиным, обеспечение пациентов с орфанными заболеваниями должно стать непрерывным и доступным.
25 декабря Белый дом сообщил о подписании премьером-министром России Михаилом Мишустиным постановления об утверждении правил предоставления гранта фонду поддержки «Круг добра». В документ включена возможность заблаговременной закупки лекарств и медицинских изделий на первый квартал каждого последующего года за счет средств, предусмотренных грантом в текущем году. Как отметили в пресс-службе правительства, это позволит не допустить перерыва в лекарственном обеспечении и лечении тяжелобольных детей на этапе смены календарного года.
Глава правительства также отметил, что одно из важных решений -- это добавление в перечень жизненно-необходимых и важнейших лекарств (ЖНВЛП) препарата для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Михаил Мишустин отметил, что теперь дорогостоящая терапия станет более доступной. «Включение в перечень различных лекарств позволит приобретать их за счет федерального и регионального бюджетов и бесплатно предоставлять людям», -- добавил он.
В последнее время вопросы о расширении доступа орфанных пациентов к лекарственной терапии обсуждаются на различных уровнях. Основной проблемой обеспечения больных орфанными препаратами является их высокая стоимость. В России ряд нозологий, отнесенных к орфанным, финансируются за счет региональных и федерального бюджетов. Сейчас 28 заболеваний из списка редких учитываются в Федеральных регистрах, из них для 11 – должны финансироваться из средств федерального бюджета, остальные -- из средств региональных бюджетов.
Для ряда регионов финансирование лекарственного обеспечения орфанных пациентов стало трудновыполнимой задачей. Поэтому пациенты, проживающие в разных регионах, имеют разный уровень доступности к лекарственной терапии. К 2018 году Федеральный регистр пациентов с редких жизнеугрожающими заболеваниями вырос в 2 раза, а совокупное региональное финансирование лекарственного обеспечения таких пациентов увеличилось в 4 раза.
Как сообщила руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» Елена Красильникова, из-за того, что в государственные программы не добавлялись новые заболевания, в России на сегодняшний день сформировалась когорта пациентов, страдающих орфанными заболеваниями, которые не получили право на льготное лекарственное обеспечение по факту постановки редкого диагноза. Только став инвалидами, такие пациенты могут получить доступ к программам государственных гарантий. По данным эксперта, количество таких пациентов, не вошедших в программы льготного лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями федерального и регионального уровней, сегодня сопоставимо с количеством больных, учтенных в Федеральном регистре пациентов с редкими жизнеугрожающими заболеваниями. Более 70% из них старше 18 лет.
Фонд «Круг добра» частично снял нагрузку с региональных бюджетов, включив в свой перечень 44 заболевания и 33 препарата. Дети во всех 85 регионах России получают помощь от «Круга добра», включая и пациентов с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА).
Выступая в середине декабря на круглом столе в Госдуме РФ, посвященном развитию организации медико-социальной помощи пациентам, страдающими редкими заболеваниями, председатель правления Фонда «Круг Добра» Александр Ткаченко отметил, что правительством в свое время был выбран очень эффективный инструмент для помощи в решении государственной задачи по обеспечению детей с орфанными заболеваниями. Но на сегодня остались несколько вопросов, которые необходимо решить для совершенствования существующих механизмов финансирования. В частности, очень важным остается вопрос обеспечения лекарственными препаратами детей старше 18 лет, поскольку в ближайшее время несколько пациентов с диагнозом СМА преодолеют рубеж совершеннолетия.
Об этой проблеме напомнил и президент РФ Владимир Путин на пресс-конференции 23 декабря. «Проблема сейчас в другом -- в возрасте реципиентов этой помощи. Сейчас она выстроена до 18 лет. Но будем надеяться, что при использовании данной терапии и других возможных средств, которые наверняка будут появляться в дальнейшем, мы сможем продлить жизнь и качество жизни людей, которые страдают и этими, и другими подобными заболеваниями». По словам Владимира Путина, необходимо заранее подумать о том, что делать и как помочь людям, которые в ближайшее время достигнут совершеннолетия.
Механизм обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями, получающими помощь фонда «Круг Добра» по достижении ими 18 лет, пока не создан. По данным пациентского регистра благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семья СМА», в России на сегодня 1183 больных, из них 869 – дети, 314 – взрослые. При этом получают терапию 801 ребенок (92%), 81 взрослый (26%).
Главный внештатный специалист Минздрава РФ по медицинской генетике Сергей Куцев считает, что государство сейчас действительно повернулось к проблеме орфанных пациентов. В частности, по его словам, ожидается расширение программы неонатального скрининга наследственных болезней, что позволит на ранних стадиях выявлять редкие заболевания. Однако он убежден, что эффект лечения есть только при использовании непрерывной терапии. «Мое глубокое убеждение в том, что лечение взрослых пациентов тоже должно осуществляться за счет федерального бюджета. Это -- гарантия постоянства, гарантия того, что все пациенты, которые нуждаются в лечении, его получат», -- добавляет главный генетик страны.
По подсчетам Елены Красильниковой, эффективность обеспеченности пациентов с жизнеугрожающими и редкими диагнозами до федерализации в 2018 году составляла 58%, а после федерализации в 2020 году выросла до 65%. При этом объемы средств, которые регионы тратили на закупку орфанных препаратов, все это время сокращались. Так, в 2016 году финансирование закупок орфанных препаратов составило 25% от потребности, в 2019 году – 12,5%, в 2020 году – 12%.
По мнению юриста, члена экспертного совета Государственной Думы РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям Натальи Смирновой, сегодня на различных экспертных уровнях обсуждаются несколько способов решения проблемы лекарственного обеспечения взрослых пациентов с орфанными заболеваниями. Наиболее эффективный из них - включение СМА в программу высокозатратных нозологий (ВЗН). «Необходимо рассматривать возможности использования всех предусмотренных законом источников финансирования, к которым относятся средства федерального бюджета, бюджетов субъектов РФ и ОМС, и так далее, -- говорит юрист. -- С юридической точки зрения, решение включить пациентов со СМА в программу ВЗН может быть оптимальным с точки зрения гарантий обеспечения пациентов необходимыми лекарственными препаратами и снятия бремени с региональных бюджетов».
ACN Bureau