От трансплантации свиных почек до восстановления генетической глухоты — 2024 год принес впечатляющие медицинские открытия. Настоящими прорывами можно назвать и открытие причины аутоиммунного заболевания, и разработку революционного лекарства от шизофрении, пишет ABC News.
Photo: Supattra Suparit | Dreamstime.com
Генная терапия восстанавливает слух у детей
Согласно результатам клинического испытания, опубликованным в медицинском журнале The Lancet в январе нынешнего года, дети с наследственной глухотой восстановили слух благодаря генной терапии.
Исследователи из Mass Eye and Ear, специализированной клиники в Бостоне, обследовали шестерых детей, у которых была форма генетической глухоты под названием DFNB9. Она вызвана мутацией гена, нарушающей передачу звуковых сигналов от уха к мозгу.
По теме: ИИ помог ученым найти новый антибиотик: таких открытий не было в течение 60 лет
Генная терапия включала использование неактивного вируса, несущего функционирующую, то есть, «правильную» версию гена, который был введен во внутреннее ухо шести детей.
Через 26 недель у пяти из шести детей восстановился слух, и они даже смогли вести «нормальный разговор».
«Для детей с этой формой глухоты единственным вариантом лечения до сих пор был кохлеарный имплантат», — сказал доктор Чжэн-И Чен, научный сотрудник клиники.
(Кохлеарный имплантат — устройство, предназначенное для восстановления слуха у людей с тяжелыми формами потери слуха, когда слуховые аппараты неэффективны. В отличие от слухового аппарата, который усиливает звук, кохлеарный имплантат непосредственно стимулирует слуховой нерв. Он состоит из внешнего процессора и внутреннего имплантата, который хирургическим путем вводится в кохлею (улитку) в ухе и передает сигналы в слуховой нерв. – прим.)
«Но с этой генной терапией дети восстанавливают слух и могут говорить. Так что, в некотором смысле, их жизнь полностью меняется, — продолжает Чжэн-И Чен. — Это исследование открыло целую новую область медицины. В будущем мы сможем разработать лечение для других типов генетической потери слуха, для которых на данный момент вообще не существует лечения».
Революционная пересадка органов животных
Хирурги Массачусетской больницы общего профиля (MGH) в марте 2024 года провели первую в мире пересадку генетически моделированной свиной почки человеку.
В ходе четырехчасовой операции хирургическая бригада соединила кровеносные сосуды и мочеточник свиной почки — проток, по которому моча попадает из почки в мочевой пузырь — с кровеносными сосудами и мочеточником 62-летнего Ричарда Слеймана, мужчины с терминальной стадией почечной недостаточности.
«Для пациентов с почечной недостаточностью трансплантация — лучший вариант лечения. Но, к сожалению, мы сталкиваемся с огромной нехваткой органов, — сказал доктор Леонардо Риелла, медицинский директор по трансплантации почек в MGH. — Более 100 000 пациентов ждут пересадки почки в США, и более 17 пациентов умирают каждый день, так и не дождавшись пересадки. Как мы можем преодолеть этот барьер нехватки органов? Наличие почек от другого вида, которые можно было бы своевременно доставить этим пациентам, когда у них разовьется почечная недостаточность, может изменить ситуацию».
Слейман скончался в мае этого года, но, по данным MGH, нет никаких доказательств того, что это было результатом трансплантации. Во время лечения этого человека было получено множество ответов на вопросы, как можно использовать для трансплантации органы животных в надежде сделать лечение более доступным для пациентов, ожидающих новый орган. С тех пор было проведено уже несколько подобных операций.
Обнаружена причина волчанки
Команда из больницы Brigham & Women’s Hospital и Northwestern Medicine заявила, что обнаружила причину волчанки, аутоиммунного заболевания, и возможный способ его излечения.
При волчанке иммунная система организма ошибочно атакует собственные здоровые клетки и ткани, что может вызвать воспаление и повреждение органов или систем.
В исследовании, опубликованном в журнале Nature в июле, исследователи сравнили образцы крови 19 пациентов с волчанкой с 19 пациентами без этого заболевания и обнаружили дисбаланс в типах Т-клеток, которые вырабатывают пациенты с волчанкой.
Т-клетки — это определенный тип белых кровяных клеток, который играет решающую роль в иммунном ответе организма на заболевание.
«Мы выявили фундаментальный дисбаланс в иммунных реакциях, которые возникают у пациентов с волчанкой, и определили конкретные медиаторы, которые могут исправить этот дисбаланс, чтобы ослабить патологическую аутоиммунную реакцию», — заявил соавтор исследования доктор Дипак Рао, ревматолог из больницы Brigham and Women’s Hospital.
Новый класс препаратов для контроля симптомов шизофрении
В сентябре FDA одобрило новый класс препаратов для людей с шизофренией.
Таблетки под названием Cobenfy, производимые фармацевтической компанией Bristol Myers Squibb, объединяют два препарата, ксаномелин и троспия хлорид, и принимаются дважды в день.
Bristol Myers Squibb объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило COBENFY (ксаномелин и троспия хлорид), пероральный препарат для лечения шизофрении у взрослых.
Клинические испытания показали, что эта комбинация помогает контролировать симптомы шизофрении, такие как галлюцинации, бред и дезорганизованное мышление.
Доктор Рене Кан, заведующий кафедрой психиатрии в Школе медицины Икана в Маунт-Синай, сказал, что потребовалось много лет, чтобы разработать первые лекарства от симптомов шизофрении, которые эффективны в профилактике психозов и работают, блокируя дофаминовые рецепторы.
«Блокирование дофаминовых рецепторов напрямую или косвенно очень неприятно. Иногда у пациентов могут возникнуть тяжелые побочные эффекты – подавленность, вялость, симптомы, схожие с болезнью Паркинсона», — сказал Кан.
Он описал Cobenfy как препарат, «меняющий правила игры». Это первый препарат, который не влияет напрямую на дофаминовую систему и, конечно, не блокирует дофаминовые рецепторы. Кан сказал, что следующим шагом станет мониторинг препарата, назначаемого тысячам пациентов с шизофренией, чтобы убедиться в том, что он эффективен, а побочные эффекты минимальны.
Первый безрецептурный комбинированный тест на грипп и COVID
В октябре FDA одобрило первый безрецептурный комбинированный тест на COVID-19 и грипп за пределами чрезвычайной ситуации в области общественного здравоохранения.
Вам может быть интересно: главные новости Нью-Йорка, истории наших иммигрантов и полезные советы о жизни в Большом Яблоке – читайте все это на ForumDaily New York
Другими словами, этот тест был официально одобрен FDA с применением стандартной процедуры утверждения, которая используется для медицинских продуктов в обычных, неэкстренных условиях, а не в условиях кризиса, как, например, во время пандемии или других глобальных проблем здравоохранения.
Это важно, потому что в период экстренной ситуации (например, во время пандемии COVID-19) могут использоваться ускоренные или временные процедуры для получения одобрений продуктов, которые предназначены для быстрого реагирования на кризис. Этот тест прошел стандартные проверки и исследования, как это обычно происходит с лекарствами не в период кризисов, и теперь доступен для продажи.
Сообщение Пять самых значимых медицинских достижений 2024 года появились сначала на ForumDaily.
