NatBiotech: создан метод доставки препаратов через гематоэнцефалический барьер

Американские ученые из Медицинской школы Икана Маунт-Синай в Нью-Йорке разработали и испытали новый способ введения в мозг препаратов для лечения неврологических и психиатрических заболеваний. Исследование опубликовано в научном журнале Nature Biotechnology (NatBiotech).

Наш мозг окружен гематоэнцефалическиим барьером — естественной преградой, не дающей вредным веществам проникать в орган. Однако он также блокирует доставку жизненно важных лекарств, что создает существенные трудности при лечении бокового амиотрофического склероза (БАС), болезни Альцгеймера, наркотической зависимости и других расстройства центральной нервной системы.

В новом исследовании ученые воспользовались особым биологическим процессом под названием трансцитоз для преодоления барьера.

Тесты на мышах показали, что при введении грызунам соединения под названием BCC10 с генетическими препаратами, известными как антисмысловые олигонуклеотиды, инъекции успешно снизили активность вредных генов в мозге.

В трансгенной мышиной модели БАС лечение значительно уменьшило уровни гена, вызывающего заболевание, называемого Sod1, и связанного с ним белка.

Аналогичным образом, другой антисмысловой олигонуклеотид, связанный с BCC10, значительно снизил другой ген, Mapt, который кодирует тау-белок и служит целью для лечения болезни Альцгеймера и других форм деменции.

BCC10 оказался эффективным в доставке этих генетических инструментов в мозг, улучшая их способность подавлять вредоносные гены в различных моделях и даже в образцах иссеченной ткани человеческого мозга, изученных в лаборатории.

Важно, что лечение хорошо переносилось мышами, вызывая незначительные или не вызывая никаких повреждений основных органов при испытанных дозах, отметили исследователи.