Технология редактирования ДНК (молекула, хранящая генетическую информацию) делает невероятные шаги в борьбе с генетическими заболеваниями, во многом благодаря интеграции биоинформатики с генной инженерией. О том, какого уровня развития достигли современные технологии редактирования генома, "Газете.Ru" рассказала ведущий специалист по анализу данных и биоинформатике Мария Дьякова.
Технологии редактирования ДНК начали развиваться в 70-х годах, когда была открыта рекомбинантная ДНК, также известная как генная инженерия. Тогда еще не умели точно редактировать геном, но научились переносить куски ДНК из одного организма в другой. Этот процесс позволил создавать организмы с новыми свойствами, например, бактерии, которые производят человеческий инсулин. Позже одним из главных достижений этих технологий стало редактирование иммунных клеток у пациентов с ВИЧ, что сделало их устойчивыми к вирусу.
"Биоинформатика — это область науки, которая использует компьютерные технологии и математические методы для анализа биологических данных. Она играет ключевую роль в изучении генетической информации, позволяя ученым быстро и точно находить важные гены, прогнозировать их функции, моделировать процессы внутри клеток и разрабатывать новые методы лечения генетических заболеваний. Благодаря биоинформатике стало возможным проводить сложные исследования, такие как анализ ДНК и редактирование генов, что значительно ускоряет прогресс в медицине и биотехнологиях", — объяснила эксперт.
Эксперт выделила несколько функций биоинформатики.
"Анализ ДНК: биоинформатика помогает расшифровать и понять длинные цепочки ДНК, чтобы найти гены, ответственные за болезни. Предсказание результатов: она предсказывает, как изменения в генах могут повлиять на организм, что помогает выбрать лучшее лечение. Поиск лекарств: биоинформатика используется для поиска новых лекарств и методов лечения, анализируя большие объемы данных. Хранение данных: она позволяет безопасно хранить и быстро находить огромные массивы генетической информации. Моделирование: биоинформатика позволяет ученым моделировать эксперименты на компьютере, что экономит время и ресурсы", — сказала специалист.
Для точного редактирования ДНК используют CRISPR-Cas9. С его помощью можно добавлять, удалять или изменять участки генома. Эта технология используется для исправления генетических ошибок, что может помочь в лечении многих заболеваний.
Редактирование отдельных оснований — этот метод позволяет заменить одну или несколько "букв" в ДНК, что помогает исправить точечные мутации, вызывающие болезни. Такой подход снижает риск побочных эффектов и делает лечение более безопасным.
"Ученые также научились изменять не только саму ДНК, но и ее "упаковку" — эпигеном. Это открывает новые возможности для лечения сложных генетических заболеваний, на которые не действуют обычные методы", — добавила эксперт.
Также, генная терапия с вирусными векторами: вирусы используются для доставки инструментов для редактирования генов в нужные клетки. Этот метод позволяет лечить болезни, которые раньше считались неизлечимыми, доставляя исправленные гены прямо в нужные ткани.
Помимо этого, ученые уже могут редактировать гены прямо в теле человека. Это позволяет корректировать генетические проблемы и регулировать работу множества генов, что открывает новые горизонты в лечении сложных заболеваний.
По словам Дьяковой, есть болезни, которые можно будет излечить с помощью коррекции ДНК и биоинформатики. Например, болезнь Альцгеймера: это нейродегенеративное заболевание, которое приводит к утрате памяти и когнитивных функций. В будущем с помощью генетической коррекции можно будет предотвратить или замедлить развитие болезни, исправляя гены, связанные с накоплением вредных белков в мозге.
Также, хотя уже существуют генетические подходы к лечению некоторых видов рака, в будущем ученые смогут использовать генную инженерию для более точного нацеливания на раковые клетки и уничтожения их без повреждения здоровых тканей. Это может значительно повысить эффективность лечения и снизить побочные эффекты.
"Диабет 1 типа — это аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система разрушает клетки, вырабатывающие инсулин. В будущем генетическая коррекция может помочь восстановить эти клетки или защитить их от атаки иммунной системы, что позволит контролировать уровень сахара в крови без постоянных инъекций инсулина", — подчеркнула специалист.
Генетическая терапия может помочь лечить наследственные заболевания сердца, такие как гипертрофическая кардиомиопатия. Корректируя мутации в генах, которые вызывают утолщение сердечной мышцы, можно будет предотвратить развитие опасных для жизни состояний.
"В будущем возможно будет использовать генную инженерию для коррекции генетических факторов, связанных с такими заболеваниями, как шизофрения или депрессия. Это может помочь снизить риск развития этих расстройств или улучшить их лечение", — резюмировала она.
