Экспериментальный препарат может помочь в лечении смертельной болезни, ежегодно уносящей почти 375 тыс жизней по всему миру. Серповидноклеточная анемия является генетическим заболеванием крови, при котором организм имеет слабый иммунитет, задержки в развитии, а также болезненные припухлости конечностей. На сегодняшний день серповидноклеточную анемию лечат с помощью генной терапии, однако такой метод является дорогостоящим и предполагает проведение химиотерапии. Теперь благодаря трудам ученых от заболевания смогут избавиться сотни тысяч людей, при этом не тратя баснословные суммы. Исследователи проводили поиск препарата с помощью изучения соединений, которые могут связываться с белком цереблон. Такой синтез помогает организму вырабатывать гемоглобин, тем самым уменьшая разрушительную силу серповидноклеточной анемии для человека. Ученым удалось проанализировать более 2800 молекул белков. В результате они разработали соединение dWIZ-2, способное повысить выработку фетального гемоглобина в кровяных тельцах с 17 до 45%.
