В конце 2023 года губернатор Свердловской области Евгений Куйвашев поручил региональному Минздраву обеспечить семью малолетнего екатеринбуржца Михаила Бахтина, страдающего спинальной мышечной атрофией (СМА), препаратом «Эврисди» (рисдиплам) в качестве эксперимента. Ранее мальчик уже прошел лечение генотерапевтической «Золгенсмой» (онасемноген абепарвовек), и это означало, что дальнейшее лечение рисдипламом за счет бюджета ему проводить не будут — в том числе по причине отсутствия доказательств, что такая терапия эффективна. Тем не менее, врачебные консилиумы после данного заявления губернатора все равно отказывали семье в такой тандемной терапии.
Теперь появилась новая информация о семье. Как пишет E1.Ru, мальчика все же обеспечат терапией, причем пожизненной. В июне 2024 года консилиум областной детской больницы в исключительном порядке все же назначил ему прием препарата «Эврисди». Родителям ребенка сразу же выдали таблетки, параллельно взяв у них обещание, что в случае ухудшения состояния Михаила Бахтина терапия сразу же прекратится.
«Медики учли положительную динамику развития ребенка, отсутствие побочных явлений и данных о влиянии отмены тандемной терапии (напомним, что после инъекции «Золгенсмы» Миша год принимал «Рисдиплам» по рекомендации частного врача). При этом родителей попросили положить ребенка на обследование в областную больницу через полгода после ежедневного приема лекарства, чтобы убедиться в его эффективности», — говорится в источнике.
Напомним, что Бахтины много раз проводили пикеты, требуя спасти сына. Попытки добиться лечения длились несколько лет. В благотворительном фонде «Круг добра», который обеспечивает детей со СМА лекарствами, объясняли, почему ребенка не берут под опеку. Дело в том, что в фонде выступают против небезопасных экспериментов с недоказанной эффективностью, которые, в случае одобрения, проводились бы на средства налогоплательщиков.
На сегодняшний день комбинированная терапия СМА («Эврисди» или «Спинраза» после инфузии геннотерапевтической «Золгенсмы») – по-прежнему имеет статус экспериментальной, а Михаил Бахтин, как известно, укол «Золгенсмы» уже получил. Одним из способов решения данного вопроса могло бы стать применения механизма риск-шеринга, когда оплата закупленного по госконтракту препарата осуществляется по результатам терапевтического эффекта. Подробнее об этом — в материале GxP News.
