Ученые из китайского исследовательского центра Novartis Institute of BioMedical Research в составе научного коллектива усовершенствовали формулу препарата dWIZ-1 и установили, что он эффективен в лечении серповидной анемии. Результаты исследования опубликованы в журнале Science.
Серповидно-клеточная анемия - разновидность наследственной гемолитической анемии, характеризующаяся нарушением структуры гемоглобина и присутствием в крови эритроцитов (красных кровяных клеток) серповидной формы. В таком виде эритроциты очень легко распадаются, что приводит к проблемам с транспортировкой кислорода по организму и "слипанию" клеток друг с другом.
В последние годы для лечения этого заболевания были разработаны два метода лечения. Оба включают редактирование генов и отличаются высокой эффективностью. Однако из-за высокой стоимости многие люди с серповидной анемией не могут позволить себе такую терапию.
Для повышения доступности лечения команда исследователей усовершенствовала формулу инъекционного препарата под названием dWIZ-1. Действующее вещество лекарства связывается с белком под названием cereblon и повышает уровень фетального гемоглобина - основного переносчика кислорода в организме плода человека. Этот тип гемоглобина также присутствует в организме зрелых людей. Повышение его концентрации предотвращает полимеризацию гемоглобина S - особой мутантной формы, образующейся у больных серповидно-клеточной анемией. dWIZ-1 блокирует образование серповидных клеток, тем самым улучшая насыщение организма кислородом и облегчая симптомы заболевания.
Сейчас ученые работают над усовершенствованием препарата. Они планируют разработать dWIZ-1 в виде таблеток для более комфортного приема.
