Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (Food and Drug Administration, FDA) одобрило генную терапию от бета-талассемии, сообщается на сайте ведомства. Препарат, получивший название Zynteglo, стал самым дорогим лекарством в мире: один укол стоит $2,8 млн.
Бета-талассемия — наследственное заболевание, при котором вследствие мутации в крови содержится недостаточное количество гемоглобина и эритроцитов. В тяжелых случаях пациенты с такой патологией нуждаются в регулярных переливаниях донорской крови.
Zynteglo работает следующим образом: у пациента берут кроветворные клетки костного мозга, «редактируют» их так, чтобы они могли вырабатывать бета-глобин (компонент гемоглобина), и возвращают «исправленные» клетки в организм.
Производитель нового препарата, компания Bluebird bio утверждает, что одного укола достаточно, чтобы если не вылечить человека полностью, то значительно улучшить его состояние. В пресс-релизе производителя говорится, что по результатам клинических испытаний 32 человека из 36 после укола перестали нуждаться в переливаниях.
Zynteglo подходит для лечения и взрослых, и детей.
До настоящего времени самым дорогим лекарством в мире считалась «Золгенсма» от спинальной мышечной атрофии. Укол этого препарата стоит примерно $2,1 млн.
