Ученые из Mass Eye and Ear добились восстановления слуха у мышей с наследственной глухотой, используя новый метод редактирования генов CRISPR. Этот метод нацелен на конкретную мутацию, вызывающую прогрессирующую потерю слуха у людей и мышей. Исследования показали эффективность и безопасность метода, открывая путь к потенциальному лечению глухоты у людей.
На сегодняшний день не существует эффективных методов лечения наследственной глухоты, поражающей примерно одного из 500 новорожденных. В новом исследовании ученые воздействовали на мутацию гена microRNA-96 (MiR-96), играющего ключевую роль в работе слуховых рецепторов. У мышей с данной мутацией наблюдалась полная потеря слуха на высоких частотах к четырем неделям жизни.
Для восстановления слуха ученые использовали систему редактирования генов CRISPR/Cas9, доставленную во внутреннее ухо с помощью безопасного вирусного вектора. Животные, получившие инъекции на ранней стадии развития, показали наилучшие результаты по сохранению слуха. Исследование также подтверждает безопасность метода генной терапии.
Ученые планируют дальнейшие исследования на моделях, максимально приближенных к человеку, с целью проведения первых клинических испытаний.
