В пресс-службе университета «Сириус» сообщили, что ученые вуза разработали и запатентовали новый модифицированный вектор для генной терапии тяжелой формы амавроза Лебера. Это заболевание, вызывает потерю зрения.
Генная терапия, основанная на измененной версии аденоассоциированного вируса rAAV, разработана для доставки модифицированной формы гена AIPL1 в клетки сетчатки. Этот ген играет ключевую роль в развитии амавроза Лебера IV типа, одного из самых тяжелых генетических заболеваний, приводящих к массовой гибели светочувствительных клеток сетчатки, отметили в пресс-службе.
Руководитель направления «Генная терапия» Научно-технологического университета «Сириус» Александр Карабельский подчеркнул, что исследование открывает новые перспективы для лечения не только амавроза Лебера IV типа, но и других наследственных заболеваний. Полученные данные позволяют более точно прогнозировать реакции организма на генную терапию, что может значительно улучшить клинические результаты в будущем.
