Terapia genowa w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) to jedna z pierwszych i jak dotąd niewielu terapii genowych, dopuszczonych do stosowania w medycynie. - Wyniki badań klinicznych i obserwacje kliniczne w krajach, gdzie jest już dostępna, pokazują, że odpowiednio wcześnie jej zastosowanie może niemal całkowicie zapobiec rozwojowi objawów choroby - mówi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu-Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka. - Byłoby optymalne, gdyby terapia genowa była w Polsce dostępna, a lekarze mieli możliwość wyboru sposobu leczenia SMA - zaznacza Kacper Ruciński z Fundacji SMA.
