Este año los primeros humanos tendrán Crispr dentro de sus cuerpos desplegado como una droga, a medida que las empresas se embarcan en una nueva etapa de la revolución genética, que podría conducir a que muchas más enfermedades sean tratadas, o incluso curadas, con la tecnología.
Descubierto en 2012, Crispr-Cas9, a menudo abreviado como Crispr, permite a los científicos hacer cambios precisos en el ADN en puntos específicos y podría transformar el tratamiento de las enfermedades genéticas. El año pasado, el primer ensayo utilizó Crispr para editar las células sanguíneas que se extrajeron y luego devolvieron a un cuerpo. Pero este año, se inyectará en los cuerpos de los pacientes para llevar a cabo la edición en directo, abriendo el camino para la edición de genes en muchos más tipos de células.
A la mayoría de los científicos les preocupan las implicaciones éticas de editar genes heredados que pueden transmitirse de generación en generación, pero muchos están entusiasmados con la oportunidad de curar enfermedades editando genes que solo afectan al paciente.
Editas Medicine, una compañía de biotecnología con sede en Boston, buscará restaurar la vista de los pacientes utilizando la tecnología Crispr-Cas9 en una persona, in vivo, no en una placa de Petri. Charlie Albright, director científico de Editas, dice que la edición del genoma era la única manera de lograr un “cambio potencialmente transformador y duradero” para los pacientes que sufren un trastorno raro ocular hereditario.
El año pasado, Crispr Therapeutics se convirtió en la primera compañía en utilizar la tecnología de edición de genes en humanos, con el tratamiento a dos pacientes con trastornos sanguíneos. El éxito en estos pacientes ayudó a la compañía a recaudar más de 270 millones de dólares (mdd) en una reciente oferta de continuación.
Los inversores también están ansiosos por ver cómo les va a los tres grupos de biotecnología que cotizan en bolsa y que están probando Crispr cuando comiencen a producir datos de los ensayos en EU.
Silvan Türkcan, analista de Oppenheimer, dice que los precios de las acciones de las compañías se habían movido en asociaciones y actualizaciones que eran particularmente difíciles de modelar para los inversionistas, pero que ahora comenzarían a actuar más como las acciones tradicionales de biotecnología, cotizando con las lecturas de datos.
Las compañías Crispr han tenido que superar obstáculos, incluyendo las preocupaciones sobre la seguridad y la propiedad intelectual. La tecnología Crispr se encuentra en el centro de una batalla de patentes entre la Universidad de Berkeley, donde los científicos que la descubrieron por primera vez, y el Broad Institute, donde se utilizó por primera vez en células humanas un año después.
Pero Türkcan dice que los inversionistas están más convencidos de que la disputa se va a resolver mediante la concesión de licencias cruzadas. Los inversores comienzan a distinguir entre las estrategias de las compañías.
Las acciones en Crispr son las que más subieron, 113% el año pasado, ya que produjo los primeros resultados reales. Editas subió 30% e Intellia subió 7%. Sam Kulkarni, jefe de Crispr, dice que la compañía trata de seguir el ejemplo de Genentech, que se subió el auge de la biotecnología para convertirse en una de las compañías más grandes del sector, mientras que muchas otras se vendieron a precios bajos.
Crispr, que trabaja con el grupo de biotecnología más grande Vertex Pharmaceuticals para llevar a cabo muchos de sus tratamientos, planea lanzar un ensayo cada seis meses.
Después se realizarán tres ensayos para tratar el cáncer, incluido el intento de editar las células inmunes para combatir los tumores sólidos. Steve Seedhouse, analista de Raymond James, dijo que a pesar del riesgo, prefería a Intellia en lugar de Crispr, en parte porque intenta tratar la amiloidosis, una enfermedad que está aumentando en prevalencia y un mercado que se espera que crezca a una tasa de 7.2% anual hasta 2025, según la firma de investigación Grand View Research.
Más allá de estas tres biotecnologías, Crispr podría terminar transformando toda la industria farmacéutica. Kulkarni dice que el sector se parecería más a “Apple contra Samsung”, donde las compañías de biotecnología van a competir para agregar generación tras generación de características.
La capacidad de modificar el chasis de Crispr podría transformar el negocio en una competencia basada en la ingeniería, en lugar de una en la que las empresas inviertan en una hipótesis biológica para encontrar una molécula que luego puedan patentar y obtener utilidades.
