Genová léčba byla vždy snem lékařů potýkajících se s vzácnými dědičně podmíněnými nemocemi. Především u chorob vzniklých v důsledku mutace jediného genu se nabízela možnost náhrady nefunkčního genu jeho funkční variantou. Od konce 20. století, zejména díky pokroku na poli molekulární genetiky, se tyto teorie stávají realitou.
