Děti trpící spinální svalovou atrofií se většinou nedožijí ani druhých narozenin. V důsledku choroby dochází k úbytku svalstva a tudíž snížené schopnosti pohybu, často i dýchání. Švýcarská farmaceutická firma Novartis tvrdí, že přišla s novým řešením. K vyléčení by měla stačit jediná aplikace nové genové terapie. Cena jedné dávky je však 4 miliony dolarů (kolem 92 milionů Kč).
