Ο μικρός Όλιβερ νικά το σύνδρομο Hunter: Η πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία που αναχαιτίζει την παιδική άνοια

Ένα αγόρι τριών ετών εξέπληξε τους γιατρούς με την πρόοδo στην υγεία του, αφού έγινε το πρώτο άτομο στον κόσμο με πολύ σοβαρό σύνδρομο που υποβλήθηκε σε μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία.

Ο Όλιβερ Τσου πάσχει από μια σπάνια κληρονομική πάθηση που ονομάζεται σύνδρομο Hunter – ή MPSII – η οποία προκαλεί κλιμακωτά βλάβες στο σώμα και στον εγκέφαλο.

Στις πιο σοβαρές περιπτώσεις, οι άνθρωπου που πάσχουν από αυτή την ασθένεια συνήθως πεθαίνουν πριν από την ηλικία των 20 ετών. Τα συμπτώματα περιγράφονται μερικές φορές ως μια μορφή παιδικής άνοιας.

Λόγω ενός «ελαττωματικού» γονιδίου, πριν από τη θεραπεία ο Όλιβερ δεν ήταν σε θέση να παράγει ένα ένζυμο που είναι ζωτικής σημασίας για τη διατήρηση της υγείας των κυττάρων.

Σε μια παγκόσμια πρωτιά, το ιατρικό προσωπικό στο Μάντσεστερ προσπάθησε να σταματήσει την ασθένεια τροποποιώντας τα κύτταρα του Oliver με τη χρήση γονιδιακής θεραπείας.

Ο καθηγητής Simon Jones, ο οποίος συνδιευθύνει τη δοκιμή, δήλωσε στο BBC: «Περίμενα 20 χρόνια για να δω ένα αγόρι όπως ο Όλι να τα πηγαίνει τόσο καλά, και είναι πραγματικά συναρπαστικό».

Στο επίκεντρο αυτής της ιστορίας βρίσκεται ο Όλιβερ – ο πρώτος από πέντε αγόρια σε όλο τον κόσμο που έλαβαν τη θεραπεία – και η οικογένεια Τσου από την Καλιφόρνια, η οποία έδειξε εμπιστοσύνη στην ιατρική ομάδα του Royal Manchester Children’s Hospital.

Ένα χρόνο μετά την έναρξη της θεραπείας, ο Όλιβερ φαίνεται να αναπτύσσεται κανονικά.

«Κάθε φορά που μιλάμε για αυτό, θέλω να κλάψω, γιατί είναι τόσο εκπληκτικό», λέει η μητέρα του, Τζινγκρού.

Το BBC παρακολουθεί την ιστορία του Όλιβερ για περισσότερο από ένα χρόνο, συμπεριλαμβανομένου του τρόπου με τον οποίο οι επιστήμονες στο Ηνωμένο Βασίλειο ανέπτυξαν για πρώτη φορά αυτή την πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία.

Πηγή: BBC