پزشکان آمریکایی برای نخستینبار در جهان موفق شدند یک نوزاد مبتلا به بیماری ژنتیکی نادر را با استفاده از درمانی شخصیسازیشده مبتنی بر فناوری ویرایش ژن CRISPR درمان کنند. نوزاد مذکور، با نام اختصاری KJ، به اختلال ژنتیکی بسیار نادری به نام کمبود آنزیم CPS1 مبتلا بود. این بیماری با ایجاد اختلال در عملکرد کبد برای حذف نیتروژن از خون، منجر به تجمع آمونیاک در بدن میشود که در نهایت میتواند آسیب مغزی شدید و مرگ نوزاد را در پی داشته باشد. این بیماری در نیمی از موارد ظرف هفته نخست زندگی به مرگ منجر میشود.
