Tsüstiline fibroos on pärilik haigus, mis seni on olnud ravimatu. Haigestunud inimestel tekib kopsudes paks, viskoosne lima, mis aja jooksul kopsufunktsiooni järk-järgult halvendab. Täna võimaldab kolmikteraapia ravida haiguse aluseks olevat defekti.