Die Phase-3-Studie PEGASUS hatte zuvor gezeigt, dass Pegcetacoplan, ein Medikament zur Kontrolle der intra- und extravaskulären Hämolyse, bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie am Endpunkt der Woche 16 der randomisierten kontrollierten Phase (RCP) Eculizumab überlegen war. Nach Woche 16 traten die Patienten in eine Open-Label-Periode ein, in der alle Patienten auf Pegcetacoplan-Behandlung gesetzt wurden. Im Folgenden EINE Zusammenfassung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan bei 77 Patienten über eine 48 Wochen dauernde Behandlung.
