Genterapi prövas vid blödarsjuka
Lyssna: ”Mycket goda resultat”
Forskare i Storbritannien har presenterat resultat av en ny och lovande genterapi för personer med blödarsjuka.
Den nya behandlingen har getts till en liten grupp patienter med blödarsjukdomen hemofili typ A. Resultaten hat presenterats i New England Journal of Medicine och vid en kongress i Atlanta.
Patienterna som ingick i fick en injektion med den gen de saknar för att blodet ska kunna levra sig. När det lyckas börjar kroppen själv att tillverka de faktorer som saknas. Några av patienterna fick så god effekt att de kunde sluta helt med sina förebyggande injektioner med koagulationsfaktorer, som de annars måste ta flera gånger i veckan.
Professor Rolf Ljung vid Lunds universitet har många patienter vid blödarsjuka.
– Innan dagens behandling med koagulationsfatorer kom, dog många drabbade i unga år, men nu ger de förebyggande injektionerna möjlighet till ett ganska normallångt liv, säger han.
Han har följt många försök med genterapi vid sjukdomen och är försiktigt optimistisk - för sex av nio patienter som deltog i den nya studien så är resultaten bra ett år efter behandlingen.
– Ja, de fick normala nivåer av den faktor de tidigare saknade i blodet. De behövde inte längre tillföra den i regelbundna injektioner, vilket man normalt gör flera gånger i veckan. Och de fick inte heller några blödningar, så det var mycket bra resultat, framhåller Rolf Ljung.
Det uppstod en del mindre allvarliga biverkningar hos patienterna, några fick till och med en för hög halt av faktorn i blodet efter genterapin.
– På lång sikt vet man inte hur behandlingen fungerar, kanske måste genterapin upprepas, säger Rolf Ljung, så det är en lång väg kvar innan det kan bli en medicin som kan användas i sjukvården, framhåller han.
– Det återstår en hel del arbete innan det kan bli en medicin som kan användas i sjukvården. Den grupp man nu har behandlat hade på olika sätt ideala förhållanden för att uppnå ett lyckat resultat.
Enligt redaktören för medicintidskriften New England Journal of Medicine, där studien är publicerad, så är de nya resultaten ett steg på vägen mot en framtida bot av sjukdomen.