Добавить новость

Kevin McCoy презентовал новые клипы в Москве и анонсировал юбилейный тур

Вооруженное нападение на прохожих произошло на юге Израиля

Тренер Галактионов назвал бессмысленными разговоры о созыве сборной России

Елисавета Тихонова из Оренбурга не выиграла конкурс красоты «Мисс Россия»

News in English


Новости сегодня

Новости от TheMoneytizer

The FDA just approved the first gene editing therapy for sickle cell anemia, but it'll cost $2.2 million per person

The FDA approved the first gene therapy for sickle cell anemia.
  • The FDA approved the first gene therapies for sickle cell anemia.
  • The two approved treatments, Casgevy and Lyfgenia, will cost $2.2 million and $3.1 million.
  • Casgevy is the first therapy to use the CRISPR gene editing tool that won the Nobel Prize.

The FDA approved the first gene therapy treatments for sickle cell disease on Friday, but it will cost patients millions of dollars.

One of the approved therapies, developed by Vertex Pharmaceuticals and called Casgevy, is the first of its kind to use the CRISPR gene-editing tool, according to the FDA.

Emmanuelle Charpentier and Jennifer A. Doudna won the Nobel Prize in chemistry in 2020 for their work creating the CRISPR tool.

Sickle cell is an inherited blood disorder. It affects the shape of the red blood cells that carry oxygen through the body, according to the Mayo Clinic. The malformed blood cells caused by the disease can become rigid, slowing and blocking blood flow.

The CRISPR technology works by cutting DNA in targeted areas and removing, adding, or replacing DNA where it was cut, the FDA says. In the Casgevy therapy, modified blood stem cells are transplanted back into the patient, where they multiply within the bone marrow and increase the production of fetal hemoglobin, which prevents the sickling of red blood cells, according to the agency.

Vertex and CRISPR Therapeutics said in a statement that about 16,000 sickle cell patients who are over the age of 12 may be eligible for the therapy, which offers a "potential of a functional cure for their disease."

That therapy, however, could cost a single patient more than $2.2 million, not including the cost of associated care, such as a hospital stay or chemotherapy, according to an SEC filing.

Rabi Hanna, a pediatric hematologist-oncologist at the Cleveland Clinic who previously served on the advisory board for Vertex, told NBC that the therapy could be "an equalizer" for people with sickle cell. Many people suffering from the disease are unable to work.

"We really have to make sure that it is accessible," he told NBC.

The second treatment the FDA approved on Friday is called Lyfgenia. Lyfgenia modifies a patient's blood stem cells and transplants them, but it instead adds normal hemoglobin that is uninfected with the disease to the cells so that they have a lower risk of sickling, according to the FDA.

Lyfgenia will come with an even higher price tag of $3.1 million, bluebird bio, the biotech company that developed the treatment, said in a news release.

Read the original article on Business Insider

Читайте на 123ru.net


Новости 24/7 DirectAdvert - доход для вашего сайта



Частные объявления в Вашем городе, в Вашем регионе и в России



Smi24.net — ежеминутные новости с ежедневным архивом. Только у нас — все главные новости дня без политической цензуры. "123 Новости" — абсолютно все точки зрения, трезвая аналитика, цивилизованные споры и обсуждения без взаимных обвинений и оскорблений. Помните, что не у всех точка зрения совпадает с Вашей. Уважайте мнение других, даже если Вы отстаиваете свой взгляд и свою позицию. Smi24.net — облегчённая версия старейшего обозревателя новостей 123ru.net. Мы не навязываем Вам своё видение, мы даём Вам срез событий дня без цензуры и без купюр. Новости, какие они есть —онлайн с поминутным архивом по всем городам и регионам России, Украины, Белоруссии и Абхазии. Smi24.net — живые новости в живом эфире! Быстрый поиск от Smi24.net — это не только возможность первым узнать, но и преимущество сообщить срочные новости мгновенно на любом языке мира и быть услышанным тут же. В любую минуту Вы можете добавить свою новость - здесь.




Новости от наших партнёров в Вашем городе

Ria.city

Погода в Твери: мокрая осень без аномалий

Рации и дизельный отопитель отправили из Балашихи в зону СВО

Детская библиотека в Балашихе отметила 55-летие

Arszeeqq: «Sonneiko хотел по-пацански решить все с Рамзесом на лане из-за слов в пабе. Все циклично»

Музыкальные новости

Форум креативных индустрий на юге России

Анатолий Антонов завершил работу в качестве посла РФ в Вашингтоне

Путин поздравил Рахмона с днем рождения в преддверии его визита в Москву

ЦСКА — «Металлург» — 0:7. Видеообзор матча КХЛ

Новости России

Елисавета Тихонова из Оренбурга не выиграла конкурс красоты «Мисс Россия»

Валентина Алексеева из Чувашии стала "Мисс Россия 2024" (ВИДЕО)

Учитель-логопед тольяттинского детсада Дарья Чистякова стала призером конкурса «Воспитатель года России»

В Есенин-центре открылась выставка живописи и скульптуры

Экология в России и мире

Выставка «Павка Корчагин — герой Поднебесной»

Певица Астрид Хан представила песню "Дом"

Недосягаемый эталон: 9 странных бьюти-процедур из разных уголков планеты

Стартовал физкультурно-спортивный фестиваль для людей с инвалидностью «Сочи-2024»

Спорт в России и мире

Синнер сделал предложение Калинской на вечеринке в Нью-Йорке. Россиянка согласилась

Янник Синнер вышел в третий круг «Мастерса» в Шанхае

Рублев рассказал, что ему грозила ампутация после US Open

«Стали хуже после коронавируса»: Медведев неприличным образом привлёк внимание к проблеме с мячами

Moscow.media

В Новосибирской области по БКД отремонтировали и ввели в эксплуатацию 31 дорожный объект

Умные очки Meta* использовали для слежки за ничего не подозревающими людьми

Ландшафты Командор.

Релиз трека. Релиз новой песни. Релиз сингла. Релиз Музыкального альбома.











Топ новостей на этот час

Rss.plus






«Стали хуже после коронавируса»: Медведев неприличным образом привлёк внимание к проблеме с мячами

В Есенин-центре открылась выставка живописи и скульптуры

Елисавета Тихонова из Оренбурга не выиграла конкурс красоты «Мисс Россия»

«Потоп грядет»: циклон «Кассандра» накроет Москву