Безопасность доказана. Пациентов со СМА начали лечить российским препаратом
В регионах начались первые введения препарата для пациентов со СМА. Лекарство, воспроизвели российские ученые-фармакологи. Препарат предназначен для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии, — редкого заболевания, при котором мышцы теряют свою функцию из-за поломки в гене, вызывающей гибель двигательных нейронов. Нусинерсен останавливает их гибель, воздействуя на другой, не дефектный ген, и заставляя его вырабатывать нужный мышцам белок.
Пациентами, которые первыми получили терапию российским лекарством, стали как дети, так и взрослые. Некоторые из них ранее не обеспечивались дорогостоящим импортным препаратом совсем, другие перешли на российский аналог с иностранной терапии.
Отечественный препарат уже получили пациенты в Брянске, Омске, Томске, Челябинске, Чебоксарах, Нижнем Новгороде, Курске, Москве. А самые первые введения состоялись в Московской области, об этом рассказал главный внештатный детский невролог Московской области Олег Лапочкин. По словам врача, введения двум взрослым людям, мужчине и женщине со СМА, прошли без осложнений.
Ранее родители детей, страдающих от редкого нервно-мышечного генетического заболевания, выразили обеспокоенность заменой западного препарата на российской аналог. Состоялась встреча с разработчиком препарата на его производстве, на них приглашали и врачей-неврологов, представляющих интересы пациентов.
«...было проведено масштабное исследование фармацевтической эквивалентности воспроизведенного препарата Лантесенс и референтного препарата Спинраза, которое включало определение первичной последовательности и структуры высоких порядков нусинерсена, изучение физико-химических и биологических свойств, оценку профиля родственных соединений и примесей. Результатом стало подтверждение полной эквивалентности воспроизведённого и референтного препаратов, что, в соответствии с требованиями ЕАЭС и FDA, исключает необходимость проведения исследований in vivo», — говорится в официальном обращении компании, размещенном на ее сайте.
Препарат полностью доказал эффективность
На ситуацию вокруг российского препарата отреагировали в Госдуме: в конце сентября на парламентских слушаниях «Лекарственная безопасность Российской Федерации» о нём высказалась директор Федерального центра планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Министерства здравоохранения Российской Федерации Елена Максимкина.
Она отметила, что благодаря стоимости российского препарата лечение смогут получить больше пациентов, а также подчеркнула, что не видит поводов для опасений:
«Препарат мы, к счастью, имеем возможность заместить, он зарегистрирован. Но в обществе ведутся баталии по поводу качества и так далее. Какие вопросы могут быть? Мы не доверяем нашей системе регистрации? Препарат полностью доказал эффективность и безопасность на основе исследований эквивалентности. Этот шаг позволяет обеспечить большую финансовую доступность терапии», — отметила она.
Спинальная мышечная атрофия — редкое тяжелое генетическое заболевание, распространенность которого, согласно опубликованным на сегодняшний день данным, колеблется около одного-двух случаев на 100 тысяч населения. Число таких пациентов в России точно не установлено, однако пациентский фонд «Семьи СМА» ведет реестр, в котором по состоянию на апрель 2024 года числилось 1416 пациентов со СМА — 975 детей и 441 взрослых.