Компания «Артгена» завершила доклинические исследования препарата для лечения мышечной дистрофии
Компания «Генотаргет» - биотех-стартап, входящий в экосистему «Артген биотех», завершила доклинические исследования нового геннотерапевтического препарата GTDF102 для лечения мышечной дистрофии – дисферлинопатии. Об этом говорится в сообщении «Артгена».
В ходе исследований, проведенных на мышах с моделью заболевания, удалось достичь синтеза нормального белка дисферлина в количестве, достаточном для улучшения состояния мышечной ткани. После подтверждения и расширения полученных данных, отработки производственного компонента и формирования пакета документов, «Генотаргет» подаст досье в Минздрав для получения разрешения на проведение клинических исследований препарата с участием пациентов.
Препарат GTDF102 представляет собой комбинацию двух рекомбинантных вирусных векторов на основе аденоассоциированного вируса, несущих кодирующую последовательность гена дисферлина, под управлением элементов, обеспечивающих таргетное действие препарата в мышцах. Двойной вирусный вектор осуществляет доставку полноразмерного и функционального гена, кодирующего белок дисферлин.
Исследования проводились в партнерстве с Белгородским государственным национальным исследовательским университетом при грантовой поддержке Минобрнауки России. В исследованиях препарата также принимали участие НИИ морфологии человека им. академика А.П. Авцына ФГБНУ "РНЦХ им. академика Б.В. Петровского" и центр Genetico.