Первые пациенты с болезнью Фабри начали получать ферментозаместительную терапию препаратом Фабагал (агалсидаза бета). Зарегистрированный в прошлом году биоаналог, эффективность и безопасность которого была проверена в ходе клинических исследований, стоит на 40% дешевле импортного оригинального препарата. «Возможность применения биоаналогов позволяет обеспечивать терапией большее количество пациентов за один и тот же бюджет», - рассказал в интервью «Российской газете» Сергей Моисеев, директор Клиники имени Е. М. Тареева Сеченовского университета, член-корреспондент РАН.
Болезнь Фабри — это генетически обусловленное заболевание, которое не имеет специфических симптомов, что затрудняет своевременную диагностику. Пациенты страдают от жгучей боли в конечностях, характерных высыпаний на коже, а также имеют проблемы потоотделения. Между тем, без адекватного лечения заболевание вызывает поражение почек, застойную сердечную недостаточность, инфаркт и инсульт, в результате чего приводит к инвалидизации и смерти пациентов.
«Во всем мире уже 20 лет используется пожизненная ферментозаместительная терапия. Она уменьшает проявления заболевания, но основная цель - задержать его прогрессирование, избежать тяжелых поражений. Мы применяем оригинальные зарубежные препараты, очень дорогие. Не так давно в России был зарегистрирован биоаналог агалсидазы бета, препарат «Фабагал». Аналоги доступнее оригинальных лекарств, и это важно потому, что за один и тот же бюджет лечение сможет получить большее количество пациентов», - пояснил Сергей Моисеев.
По его словам, из-за проблем с диагностикой большинство пациентов не подозревает о диагнозе. Несмотря на то, что в России реальное количество таких больных может достигать от 1,5 до 5 тысяч, болезнь Фабри диагностирована у 270 человек, а терапию получают всего 176 пациентов.
Орфанный препарат «Фабагал» применяется в клинической практике с 2014 года, он был зарегистрирован в России в августе 2023 года на основании положительных результатов клинических исследований с участием как здоровых добровольцев, так и пациентов с болезнью Фабри. «В настоящее время в нашей клинике его получили восемь пациентов с болезнью Фабри из разных регионов, все они отреагировали на терапию хорошо», - отметил Сергей Моисеев в интервью.
Проект по локализации полного цикла производства препарата «Фабагал» в России начался в 2021 году. В апреле 2024 года компания «Петровакс» совместно с «НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи» завершила один из ключевых этапов проекта — синтез субстанции. Финальным этапом проекта станет производство готовой лекарственной формы препарата из российской субстанции на предприятии «Петровакс». Вывод на рынок российского препарата ожидается в конце этого года. Эффективность технологии позволит производить «Фабагал» в количествах достаточных для обеспечения терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри, получающих ферментозаместительную терапию агалсидазой бета. До полного завершения трансфера технологий препарат будет импортироваться в Россию из Южной Кореи.
