По условиям сделки Novo Nordisk получит права на разрабатываемый Forma Therapeutics препарат с МНН etavopivat для терапии серповидно-клеточной анемии. В настоящее время среди пациентов с талассемией ведется II фаза КИ этого лекарства, известная под названием GLADIOLUS, и II/III фазы КИ HIBISCUS – среди пациентов с серповидно-клеточной анемией.
Forma Therapeutics – биофармацевтическая компания со штаб-квартирой в городе Уотертаун штата Массачусетс (США), основана в 2007 году. Убыток компании в 2021 году после уплаты налогов составил $172,96 млн.
В портфеле Forma Therapeutics помимо etavopivat также присутствуют еще два препарата для терапии редких гематологических заболеваний. Они находятся на доклинической стадии. Кроме того, компания имеет пять онкопрепаратов – для терапии рака предстательной железы, глиомы, рака, обусловленного наличием мутаций в генах BRCA, и солидных опухолей. По трем из них ведется I фаза КИ. Два препарата находятся на доклинической стадии.
Разработкой препарата для терапии серповидно-клеточной анемии также занимаются Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Компании ведут разработку лексредства на основе технологии CRISPR/Cas9. Ожидается, что их препарат выйдет на рынок в 2023 году.
Еще одна компания – конкурент для Novo Nordisk в новой для нее нозологической сфере – американская Bluebird bio. Препарат компании Zynteglo (betibeglogene autotemcel) летом 2019 года получил условное одобрение EMA на использование при бета-талассемии. В августе 2022 года в США разрешили использовать препарат Bluebird bio для терапии этого заболевания.
