FDA отклонило заявку на одобрение препарата govorestat компании Applied Therapeutics, предназначенного для лечения галактоземии, из-за проблем с электронным учетом данных и ошибок в расчетах дозировок во время клинических испытаний. Несмотря на это, разработчик лекарств планирует вскоре подать заявку на регистрацию govorestat при другом редком заболевании — дефиците сорбитолдегидрогеназы.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отказало в одобрении препарата govorestat компании Applied Therapeutics для лечения галактоземии — редкого генетического заболевания, при котором организм не способен перерабатывать сахар галактозу.
Регулятор направил компании письмо с предупреждением, в котором указал на недостатки в клинической части заявки на регистрацию препарата, говорится в пресс-релизе. Как отмечается, FDA обнаружило проблемы в электронной системе учета данных и погрешности в расчетах дозировки лекарственного средства при ее постепенном увеличении в ходе клинических испытаний.
При галактоземии организм не может перерабатывать галактозу, поступающую с молочными продуктами. Как следствие, этот моносахарид трансформируется в токсичное вещество галактитол, которое оказывает множественное негативное воздействие на организм — от проникновения в хрусталик глаза и, как следствие, денатурации в нем белков до накопления в тканях мозга и развития отека. Даже при соблюдении безмолочной диеты у пациентов возникают когнитивные нарушения, судороги и двигательные патологии. По оценкам Applied Therapeutics, в США насчитывается около 3 300 человек с галактоземией, в Европейском союзе — 4 400.
Govorestat представляет собой малую молекулу, способную проникать через гематоэнцефалический барьер и ингибировать фермент альдозоредуктазы, который катализирует превращение галактозы в галактитол. Однако в ходе клинических испытаний препарат не достиг основной цели — статистически значимого улучшения состояния участников, которое оценивалось по комплексному показателю из четырех критериев.
Applied Therapeutics намерена в течение 15 рабочих дней ответить FDA для решения выявленных проблем. Компания также планирует подать отдельную заявку на регистрацию govorestat для лечения дефицита сорбитолдегидрогеназы — еще одного редкого заболевания, при котором нарушается метаболизм глюкозы и других сахаров. Это ведет к накоплению сорбитола (сахарный спирт, который образуется в результате метаболизма глюкозы, получаемой из фруктов, ягод; его используют в качестве заменителя сахара), нарушению энергетического обмена и повреждению периферических нервов.
Applied Therapeutics — американская биофармацевтическая компания, занимающаяся созданием инновационных препаратов для лечения редких заболеваний, не имеющих эффективных методов терапии. Помимо упомянутых лекарств в ее портфеле есть разработки в области лечения диабетической ретинопатии и острого лимфобластного лейкоза. После объявления об отказе в регистрации акции Applied Therapeutics упали на 73%.
