Una red de centros públicos liderados por el Clínic de Barcelona ofrece a sus pacientes terapias CAR-T desarrolladas al margen de la industria, por un precio cuatro veces inferior y muy buenos resultados
La terapia CAR-T consigue la remisión de un tumor cerebral incurable en un paciente de 17 años
Un trasplante de médula y seis años con ciclos de quimioterapia. El mieloma múltiple de Olivier se resistía a todos los tratamientos. Había momentos puntuales en los que este cáncer de sangre se volvía indetectable, pero regresaba al poco. No había nada que consiguiera controlar bien la enfermedad, pero el curso de su vida cambió en 2021 cuando su hematóloga le propuso entrar en un ensayo clínico: tomarían sus propias células, concretamente los linfocitos T, y las entrenarían en el laboratorio para enseñarles a combatir las cancerígenas. La terapia tenía algo de especial. Se producía en su propio hospital, el Clínic de Barcelona, sin la participación de ninguna farmacéutica. De manera autosuficiente. Tres años después de ese proceso, la enfermedad de Olivier está en remisión completa.
“Arrastraba semana sí y semana no de sesiones de quimio, medicación en casa. Estaba preocupado porque resurgía. Aceptar ser parte del ensayo me ha cambiado la vida. He vuelto a vivir”, cuenta el paciente en conversación con elDiario.es. Los resultados fueron muy rápidos. Apenas mes y medio después de la segunda transfusión, ya no había rastro de células tumorales en su sangre. “Físicamente estoy bien, no tengo limitaciones. Pero diría que la gran diferencia es la anímica. No tener que acudir al hospital, no necesitar tratamientos de forma constante, la sensación de incertidumbre... ”, relata Olivier.
Estas terapias personalizadas producidas al margen de la industria –llamados en la jerga técnica CAR-T académicos– son una revolución por dos motivos. Por un lado, están obteniendo resultados muy buenos en los pacientes. De las 150 personas con mieloma múltiple desde 2020 en el Clínic, el 60% “tiene una respuesta completa”, es decir, desaparece de la médula ósea y de la sangre la evidencia de la enfermedad, señala Carlos Fernández Larrea, coordinador del proyecto CAR-T Ari0002h del hospital barcelonés. “Esto no significa curación porque pueden renacer, pero se gana tiempo para tener disponibles nuevos tratamientos”, subraya el hematólogo. En la mayoría de pacientes, el 95%, la respuesta, aunque no sea completa, es positiva.
Por otro lado, rompen el monopolio de la industria farmacéutica privada y lo hacen por un coste hasta cuatro veces inferior. “El precio de mercado para los primeros CAR-T era de 400.000 euros por paciente. A nosotros el Ministerio de Sanidad nos reembolsa 89.340 euros por cada uno, lo que nos da para seguir produciendo y cubriendo los gastos que tenemos. Pensamos que sería factible incluso reducir más el coste”, sostiene Manel Juan, jefe de servicio de Inmunología en el Clínic.
Juan es claro: las terapias celulares son muy caras, no llegan a todos los pacientes y “la obligación del sistema público es encontrar soluciones”. En eso están: el Clínic de Barcelona lidera una red de centros sanitarios de la que forman parte los hospitales 12 de Octubre (Madrid), Virgen del Rocío (Sevilla), Virgen de la Arrixaca (Murcia), el Clínico de Santiago de Compostela, el hospital de Salamanca y la Clínica Universitaria de Navarra (el único de carácter privado).
El Clínic es, junto a este último hospital, el único que produce las CAR-T pero recibe a pacientes de toda la red. En este centro los pacientes se pueden tratar con ARI-0001, el único aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) en España para pacientes con leucemia lingoblástica aguda (LLA) mayores de 25 años; y con CAR-T ARI-0002, dirigida a personas con mieloma múltiple como Olivier. 450 pacientes con un difícil pronóstico han recibido estas terapias entre los ensayos clínicos, el uso compasivo –previa aprobación– o la exención hospitalaria, que es la vía que permite a los hospitales públicos desarrollar estos tratamientos de fabricación no industrial.
La sanidad pública trabaja con las terapias CAR-T, pensadas para situaciones en las que el paciente no responde a los tratamientos más ordinarios, desde diciembre de 2018. Hasta junio de 2024 se han solicitado estos tratamientos para 1.859 personas, según el último informe de seguimiento del Plan para el Abordaje de Terapias Avanzadas en el Sistema Nacional de Salud.
“Las farmacéuticas deberían aplaudir que tuviéramos más pacientes con opción de entrar en estos tratamientos, cuantos más seamos mejor”, defiende Juan, que explica las dificultades para obtener las autorizaciones comerciales si no hay una gran inversión detrás: “El sistema se ha organizado de tal modo que sin inversiones de un mínimo de 100 millones de euros no consiguen autorización de mercado. Los ensayos deben ser multicéntricos y no es factible hacerlos con menos de esa cantidad, así que las compañías se han fusionado para hacerse muy grandes”.
El sistema se ha organizado de tal modo que sin inversiones de un mínimo de 100 millones de euros no consiguen autorización de mercado. Los ensayos deben ser multicéntricos y no es factible hacerlos con menos, así que las compañías se han fusionado para hacerse muy grandes
Salvo por esta iniciativa pionera en la sanidad pública –impulsada por el Instituto de Salud Carlos III con una inversión de siete millones de euros–, la realidad es que las compañías deciden en qué países comercializan las terapias punteras. En España, dos de los productos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento para el mieloma múltiple no están disponibles, continúa el inmunólogo. El que tiene mejor resultado, con el visto bueno desde 2022, solo es accesible en Alemania, Reino Unido y Austria.
“Son tratamientos que reconfortan enormemente porque se traducen, si va bien, en meses o años sin necesidad de más tratamientos. Sin enfermedad. Es una mejora importante en su calidad de vida y anima mucho a seguir adelante”, relata Fernández Larrea. En el Clínic aspiran a terminar obteniendo la aprobación centralizada por la Agencia Europea del Medicamento. Es el siguiente paso.
“El hecho de que lo pueda producir el hospital reduce el coste y abre la puerta a que se pueda hacer tratamientos a mucha más gente. Es fundamental”, opina Olivier. Con 64 años, siente que por fin su vida ha tomado color después de muchos años de bajas laborales, de malestares y de mucha preocupación. Desde hace cinco años tiene reconocida una incapacidad tras un problema pulmonar serio agravado por su proceso oncológico. Nunca volvió a su trabajo en el sector tecnológico, pero está estudiando una carrera que siempre quiso hacer, Historia, y disfruta de un día a día “tranquilo” que le está ayudando a recuperar el equilibrio. Hace poco un conocido le pidió consejo porque tenía posibilidad de tratarse con la misma terapia. “Le dije: mira, a mí esto me ha cambiado la vida. Siempre hay que ser un poco optimistas”.
